Traitement du ptosis des dystrophies musculaires oculo-pharyngées par autogreffes de myoblastes.

• Register: EUCTR
• Last refreshed on: 13 October 2020
• Main ID: EUCTR2015-001192-48-FR
• Date of registration: 11/09/2015
• Prospective Registration: Yes
• Primary sponsor: CHU CAEN
• Public title: Traitement du ptosis des dystrophies musculaires oculo-pharyngées par autogreffes de myoblastes.
• Scientific title: Traitement du ptosis des dystrophies musculaires oculo-pharyngées par autogreffes de myoblastes. - TTT-PT-DOP
• Date of first enrolment: 04/03/2019
• Target sample size: 10
• Recruitment status: Not Recruiting
• URL: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2015-001192-48
• Study type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study design: Controlled: yes; Randomised: yes; Open: yes; Single blind: no; Double blind: no; Parallel group: no; Cross over: yes; Other: no; If controlled, specify comparator, Other Medicinial Product: no; Placebo: no; Other: yes; Other specify the comparator: muscle controlatéral; Number of treatment arms in the trial: 1
• Phase: Human pharmacology (Phase I): no Therapeutic exploratory (Phase II): yes Therapeutic confirmatory - (Phase III): no Therapeutic use (Phase IV): no

Countries of recruitment

France

Contacts

• Name: Dr C. ABADIE-KOEBELE
• Affiliation: CHU CAEN

• Name: Dr C. ABADIE-KOEBELE
• Affiliation: CHU CAEN

Key inclusion & exclusion criteria

Inclusion criteria:
- Homme ou femme de plus de 18 ans, de moins de 75 ans
- DMOP confirmée par le diagnostic génétique (mutation du gène PABPN1 par expansion de triplet GCG)
- DMOP présentant un ptosis
- Obtention du consentement libre et éclairé, signé

Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range 10
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range 10

Exclusion criteria:
- Pathologie infectieuse contagieuse évolutive
- Pathologies inflammatoires
- Toute autre pathologie neuromusculaire
- Antécédents de pathologie tumorale maligne
- Insuffisance rénale (clairance créatinine <60ml/min)
- Insuffisance hépatique
- Femme enceinte confirmée par un dosage de BHCG ou allaitante
- Impossibilité d’effectuer une biopsie musculaire
- Préparation de myoblastes non validée à l'étape 2ème décollement
- Incapacité d’assurer un suivi à 36 mois
- Refus de signer le formulaire de consentement
- Pas de sécurité sociale



Age minimum:
Age maximum:
Gender:
Female: yes
Male: yes

Health Condition(s) or Problem(s) studied

Patients atteints d’une DMOP et présentant un ptosis
MedDRA version: 18.0 Level: LLT Classification code 10010498 Term: Congenital hereditary muscular dystrophy System Organ Class: 100000004850

Therapeutic area: Diseases [C] - Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities [C16]

Intervention(s)

Product Name: Myoblastes autologues
Pharmaceutical Form: Suspension for injection

Primary Outcome(s)

Secondary Objective: - Amélioration de l’acuité et du champ visuel
- Amélioration des douleurs cervicales

Timepoint(s) of evaluation of this end point: 12 mois

Main Objective: amélioration du ptosis

Primary end point(s): L’amélioration du ptosis est jugée en mesurant l’ouverture de la fente palpébrale (OFP), dans le regard droit devant et sans inclination de la tête, de l'œil traité et non traité, avant et après traitement. Une amélioration de l’OFP de l’œil traité (après traitement versus avant traitement) de 3 millimètres (mm) est attendue à 12 mois comparativement à l'œil controlatéral.

Secondary ID(s)

15-027

Source(s) of Monetary Support

DGOS (PHRC)

Ethics review

Status: Approved
Approval date: 04/03/2019
Contact: