Ensayo clínico fase II, aleatorizado, triple ciego, controlado intraindividualmente con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de la rapamicina tópica sola o asociada a láser de colorante pulsado en pacientes con síndrome de Sturge-Weber

• Register: EUCTR
• Last refreshed on: 20 March 2012
• Main ID: EUCTR2010-024078-20-ES
• Date of registration: 15/12/2010
• Prospective Registration: Yes
• Primary sponsor: Instituto Científico y Tecnológico de Navarra
• Public title: Ensayo clínico fase II, aleatorizado, triple ciego, controlado intraindividualmente con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de la rapamicina tópica sola o asociada a láser de colorante pulsado en pacientes con síndrome de Sturge-Weber
• Scientific title: Ensayo clínico fase II, aleatorizado, triple ciego, controlado intraindividualmente con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de la rapamicina tópica sola o asociada a láser de colorante pulsado en pacientes con síndrome de Sturge-Weber
• Date of first enrolment: 11/05/2011
• Recruitment status: Not Recruiting
• URL: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2010-024078-20
• Study type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study design: Controlled: yes Randomised: yes Open: yes Single blind: no Double blind: no Parallel group: no Cross over: no Other: yes Other trial design description: Triple ciego, controlado intraindividualmente If controlled, specify comparator, Other Medicinial Product: no Placebo: yes Other: no

Countries of recruitment

Spain

Key inclusion & exclusion criteria

Inclusion criteria:
- Hombres y mujeres con una edad >18 y <65 años en el momento del consentimiento.
- Diagnóstico de síndrome de Sturge-Weber.
- Afectación facial por una malformación facial capilar.
- Capacidad para comprender y deseo de otorgar voluntariamente el consentimiento informado por escrito, firmado y fechado, antes de la práctica de cualquier procedimiento específico del protocolo.
- En el caso de mujeres potencialmente fértiles: uso de un método anticonceptivo de elevada eficacia reconocida, es decir, que arroje una baja tasa de fracaso: menos del 1% al año (anticonceptivos orales, dispositivo intrauterino, implantes, pareja vasectomizada o abstinencia sexual), durante un mínimo de 3 meses consecutivos antes del estudio, a lo largo del estudio y 3 meses siguientes al término del estudio.
Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion criteria:
- Pacientes diagnosticados de SSW sin malformación capilar facial.
- Pacientes con otra enfermedad cutánea que afecte el área a tratar.
- Pacientes que se apliquen cualquier tratamiento tópico o cosmético en la zona a tratar.
- Pacientes diagnosticados de neoplasias activas u otro proceso concomitante importante.
- Tratamiento intervencionista concomitante que pudiera influir de manera independiente en el desenlace del ensayo, tal y como tratamiento con láser o cirugía sobre el área a tratar.
- Tratamiento con inmunosupresores (sino se hubieran administrado a una dosis estable durante al menos tres meses antes de la selección).
- Uso de fármacos antiangiogénicos tanto tópica como sistémicamente (bevacizumab, trastuzumab, sorafenib, erlotinib, talidomida, imiquimob, interferon-alfa2b...)
- Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.
- Hipersensibilidad al fármaco o a cualquiera de sus excipientes.
- Expectativa razonable de que el sujeto no vaya a poder completar satisfactoriamente el estudio:
1-Antecedente o presencia de enfermedad psiquiátrica grave que pudiera interferir en la capacidad del sujeto para cumplir los requisitos del protocolo o para otorgar su consentimiento informado.
2-Antecedentes de alcoholismo o drogadicción que pudiera interferir en la capacidad del sujeto para cumplir los requisitos del protocolo.
- Recepción de algún producto en investigación en los tres meses previos a la visita de selección.


Age minimum:
Age maximum:
Gender:
Female: yes
Male: yes

Health Condition(s) or Problem(s) studied

Malformación capilar cutánea en pacientes con síndrome de Sturge-Weber.
MedDRA version: 13 Level: PT Classification code 10042265 Term: Síndrome de Sturge-Weber

Intervention(s)

Product Name: Rapamicina tópica al 1% y excipiente
Pharmaceutical Form: Cream
INN or Proposed INN: crema de rapamicina al 1% y excipientes
Concentration unit: mg/g milligram(s)/gram
Concentration type: equal
Concentration number: 10-

Product Name: Crema placebo (excipiente)
Pharmaceutical Form: Cream
INN or Proposed INN: Crema placebo (excipiente)
Concentration type: up to
Concentration number: 0-
Pharmaceutical form of the placebo: Cream
Route of administration of the placebo: Topical use (Noncurrent)

Primary Outcome(s)

Secondary Objective: - Evaluar la seguridad de la rapamicina tópica al 1% administrada una vez al día durante tres meses, mediante un control analítico básico empleado en la monitorización del fármaco cuando se administra por vía oral y la medición de los niveles plasmáticos de rapamicina a las 6 semanas del inicio del tratamiento.
- Evaluar la tolerancia local y aparición de reacciones cutáneas locales mediante la escala visual de Frosch y Kligman (ver anexo 3 adjunto).

Main Objective: - Determinar la eficacia clínica del tratamiento con rapamicina tópica o rapamicina tópica respecto a láser PDL sólo o placebo en las MC de los pacientes con SSW mediante un sistema de análisis informático morfológico de imagen digital (eficacia medida como porcentaje de disminución del área), cromatográfico (eficacia medida como disminución del color rojo/rosa) y espectometría (eficacia medida como disminución del índice de hemoglobina) realizado en situación basal, a las 6, 12 y 18 semanas.
- Determinar mediante estudios inmunohistoquímicos la eficacia histológica (medida como disminución del número de vasos y de marcadores de proliferación endotelial) con el tratamiento de rapamicina tópica sola o rapamicina con láser PDL respecto a láser PDL sólo o placebo en las MC de pacientes con SSW comparando biopsias cutáneas a las 12 semanas.

Primary end point(s): - Medidas de efectividad del tratamiento: porcentaje de reducción de la superficie de la lesión y disminución de la coloración roja/rosa basal (mediante MatLab Software Licence®), decrecimiento del índice de saturación de la hemoglobina (según Espectrómetro S 3B Scientific®) y disminución histológica del número de vasos sanguíneos y de los parámetros de proliferación endotelial estudiados.

- Medidas de seguridad del principio activo: biodisponibilidad plasmática de rapamicina tópica al 1% en adultos (técnica CMIA, autoanalizador Architect Abbot®), alteración de las variables analíticas solicitadas, efectos adversos generales (alteración de la tensión arterial y frecuencia cardíaca, y la presencia de otra sintomatología sistémica durante el tratamiento) y tolerancia local de los productos según la escala visual de Frosh y Kligman.

Secondary ID(s)

RSW2011