Effet d’un traitement préventif par Nebivolol chez les enfants atteints de dystrophie de Duchenne

• Register: EUCTR
• Last refreshed on: 8 October 2021
• Main ID: EUCTR2010-020047-12-FR
• Date of registration: 01/04/2011
• Prospective Registration: Yes
• Primary sponsor: ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
• Public title: Effet d’un traitement préventif par Nebivolol chez les enfants atteints de dystrophie de Duchenne
• Scientific title: Etude de l'effet d'un traitement préventif par Nebivolol sur l'apparition et la progression de la dysfonction cardiaque chez les enfants atteints de dystrophie de Duchenne - NEBIDYS
• Target sample size: 70
• Recruitment status: Not Recruiting
• URL: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2010-020047-12
• Study type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study design: Controlled: yes; Randomised: yes; Open: no; Single blind: no; Double blind: yes; Parallel group: yes; Cross over: no; Other: no; If controlled, specify comparator, Other Medicinial Product: no; Placebo: yes; Other: no
• Phase: Human pharmacology (Phase I): no Therapeutic exploratory (Phase II): Therapeutic confirmatory - (Phase III): yes Therapeutic use (Phase IV):

Countries of recruitment

France

Contacts

• Name: Dr Henri-Marc BECANE
• Affiliation: AP-HP ? Département de la Recherche Clinique et du Développement (DIRC Ile-de-France)

• Name: Dr Henri-Marc BECANE
• Affiliation: AP-HP ? Département de la Recherche Clinique et du Développement (DIRC Ile-de-France)

Key inclusion & exclusion criteria

Inclusion criteria:
- Enfant atteints de dystrophie de Duchenne génétiquement prouvée,
- Agés de 10 à 15 ans
- Indemne de dysfonction VG L'absence de dysfonction VG sera définie par une FEVG?50% (ventriculographie isotopique datant de moins d'un mois).
- Consentement libre et éclairé des titulaires de l'autorité parentale et de l'enfant s'il est apte à comprendre
- Les enfants inclus auront une pression artérielle ? 80mmHg (décubitus dorsal) ou ? 70mmHg (position assise).
- En rythme sinusal sur ECG datant de moins de 3 mois
- Bilan hématologique et biochimique de moins de 3 mois attestant de l'absence d'anémie, d'insuffisance rénale ou hépatique sévère
- Affiliation à un régime de sécurité social

Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) no
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion criteria:
- Les enfants qui ont une insuffisance rénale (définie par une urée>7mmol/l),
- Une atteinte hépatique (élévation des transaminases >3N)
- Bradycardie sinusale <50cpm
- Troubles conductifs de haut degré
- Une indication à un traitement B-bloquant
- Les enfants traités par tout agent cardio-vasculaire à l'exception des IEC.
- Les enfants ayant participé à un essai clinique dans les trois mois précédant l'étude, suspects de non compliance ou de non coopération ne seront pas inclus.



Age minimum:
Age maximum:
Gender:
Female: no
Male: yes

Health Condition(s) or Problem(s) studied

Enfants atteints de dystrophie de Duchenne
MedDRA version: 13.1 Level: PT Classification code 10013801 Term: Duchenne muscular dystrophy System Organ Class: 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders

Therapeutic area: Diseases [C] - Musculoskeletal Diseases [C05]

Intervention(s)

Trade Name: Temerit
Product Name: Temerit
Pharmaceutical Form: Tablet
INN or Proposed INN: Nébivolol
CAS Number: 118457-15-1
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration number: 5-
Pharmaceutical form of the placebo: Tablet
Route of administration of the placebo: Oral use

Primary Outcome(s)

Main Objective: Comparer l'effet du nébivolol à un placebo équivalent sur l'apparition de la dysfonction Ventriculaire Gauche.

Secondary Objective: Etudier secondairement :
- L'évolution de la FEVG dans chaque groupe.
- La tolérance du nébivolol chez ces jeunes enfants.
- L'effet des traitements sur le dosage du NT-ProBNP plasmatique
- La FEVD à l'état basal et sous traitement
- L'effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par stéroïdes.
- L'effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par IEC.
- A la fin de la période de 60 mois, la poursuite en ouvert du traitement par nébivolol sera proposée à chaque patient et la mortalité évaluée après une période de suivi de 60 mois supplémentaires.

Primary end point(s): L'efficacité du traitement sera jugée sur la fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG), mesurée par ventriculographie isotopique. Une FEVG<45 % au cours du suivi du patient sera considéré comme un échec au traitement.

Timepoint(s) of evaluation of this end point: 5 ans

Secondary Outcome(s)

Timepoint(s) of evaluation of this end point: 5 ans

Secondary end point(s): - L’évolution de la FEVG dans chaque groupe.
- La tolérance du nébivolol.
- L’effet des traitements sur le dosage du NT-ProBNP plasmatique
- La FEVD à l’état basal et sous traitement
- L’effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par stéroïdes.
- L’effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par IEC.
- A la fin de la période de 60 mois, la poursuite en ouvert du traitement par nébivolol sera proposée à chaque patient et la mortalité évaluée après 60 mois supplémentaires.

Secondary ID(s)

P090202

Source(s) of Monetary Support

Association Naturalia et Biologia