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Main
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Register:
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EUCTR |
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Last refreshed on:
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19 March 2012 |
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Main ID: |
EUCTR2007-005978-30-ES |
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Date of registration:
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03/12/2007 |
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Prospective Registration:
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Yes |
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Primary sponsor: |
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Public title:
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Ensayo clínico para evaluar la eficacia y seguridad de la rapamicina en los angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa
Clinical Trial to Determine the Efficacy and Safety of Rapamycin in Angiomyolipomas in Pacients with Tuberous Sclerosis
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Scientific title:
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Ensayo clínico para evaluar la eficacia y seguridad de la rapamicina en los angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa
Clinical Trial to Determine the Efficacy and Safety of Rapamycin in Angiomyolipomas in Pacients with Tuberous Sclerosis |
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Date of first enrolment:
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22/01/2008 |
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Target sample size:
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Recruitment status: |
Authorised-recruitment may be ongoing or finished |
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URL:
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https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2007-005978-30 |
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Study type:
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Interventional clinical trial of medicinal product |
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Study design:
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Controlled: no
Randomised:
Open:
Single blind:
Double blind:
Parallel group:
Cross over:
Other:
If controlled, specify comparator, Other Medicinial Product:
Placebo:
Other:
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Phase:
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Countries of recruitment
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Spain
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Contacts
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Name:
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Address:
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Telephone:
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Email:
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Affiliation:
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Name:
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Address:
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Telephone:
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Email:
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Affiliation:
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Key inclusion & exclusion criteria
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Inclusion criteria:
1.- Pacientes de ambos sexos con edad superior a 10 años
2.- Pacientes diagnosticados clínicamente de esclerosis tuberosa según los criterios clínicos actuales.
3.- Pacientes con afectación renal definida como presencia como mínimo de un angiomiolipoma de diámetro superior a 2 cm por RMN abdominal, independientemente de número y tamaño de otras lesiones renales, afectación neurológica (presencia de hamartomas, tubers, astrocitomas), afectación cardiaca, pulmonar y/o cutánea.
4.- Creatinina <4 mg/dl
5.- Pacientes que hayan firmado el consentimiento informado (en caso de edad superior a 18 años)
6.- Consentimiento informado firmado por los padres/tutores en caso de menores (en pacientes edad > 16 años asentimiento expreso del paciente)
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
Exclusion criteria:
1.- No historia de sangrado reciente de angiomiolipoma.
2.- Alteración de la función hepática (transaminasas >2 veces límite superior del rango normal)
3.- Hematocrito < 27%
4.- Presencia de trombopenia (plaquetas < 100.000//mm3) o leucopenia (leucocitos < 3000/mm3)
5.- Antecedentes de cardiopatía isquémica
6.- Embarazo
7.- Antecedentes de cirugía los 2 meses previos al inicio del tratamiento
8.- Dislipemia definida como hipercolesterolemia (colesterol en ayunas > 7.8 mmol/l) o LDL < 2g/dl o hipertrigliceridemia en ayunas (>4.6 mmol/l) no controlada mediante hipolipemiantes.
9.- Neoplasia en los 2 años previos al inicio del tratamiento
10.- Alergia a los macrólidos
11.- Cualquier enfermedad o alteración analítica que a juicio del investigador pueda contraindicar la inclusión de un paciente en el estudio
Age minimum:
Age maximum:
Gender:
Female: yes
Male: yes
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Health Condition(s) or Problem(s) studied
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Angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa (angiomyolipoma of tuberous sclerosis patients)
MedDRA version: 9.1
Level: LLT
Classification code 10045138
Term: Tuberous sclerosis
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Intervention(s)
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Trade Name: Rapamune
Product Name: Rapamune
Pharmaceutical Form: Oral solution
INN or Proposed INN: sirolimus
Concentration unit: mg/ml milligram(s)/millilitre
Concentration type: equal
Concentration number: 1-
Trade Name: Rapamune
Product Name: Rapamune
Pharmaceutical Form: Coated tablet
INN or Proposed INN: sirolimus
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration number: 1-
Trade Name: Rapamune
Product Name: Rapamune
Pharmaceutical Form: Coated tablet
INN or Proposed INN: sirolimus
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration number: 2-
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Primary Outcome(s)
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Main Objective: Estudiar el efecto de la Rapamicina (niveles plasmáticos de 4-12 ng/ml) sobre el tamaño de angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa.
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Primary end point(s): Disminución del tamaño del angiomiolipoma de diámetro superior a los 2 años de tratamiento respecto al basal. Se considerará como éxito terapéutico la disminución del 50% tamaño del angiomiolipoma de mayor diámetro a 2 años.
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Secondary Objective: Estudiar el efecto de la Rapamicina sobre los astrocitomas cerebrales y las manifestaciones cutáneas de la enfermedad en los pacientes afectos.
Conocer el porcentaje de pacientes con complicaciones clínicas: sangrados, requerimientos de embolización y/o cirugía
Estudiar si existen diferencias en la respuesta al tratamiento en función de la caracterización molecular de la ET
Evaluar la seguridad del fármaco en esta población de pacientes.
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Secondary ID(s)
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FP2007/02
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Source(s) of Monetary Support
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Results
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Results available:
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Date Posted:
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Date Completed:
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URL:
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