Can treatment with human growth hormone increase strength in spinal muscular atrophy type II and III? - SMA-GH

• Register: EUCTR
• Last refreshed on: 19 March 2012
• Main ID: EUCTR2005-002822-78-DE
• Date of registration: 21/11/2005
• Prospective Registration: Yes
• Primary sponsor: Klinik Neuropädiatrie und Muskelkrankheiten
• Public title: Can treatment with human growth hormone increase strength in spinal muscular atrophy type II and III? - SMA-GH
• Scientific title: Can treatment with human growth hormone increase strength in spinal muscular atrophy type II and III? - SMA-GH
• Date of first enrolment: 09/01/2006
• Target sample size: 20
• Recruitment status: Not Recruiting
• URL: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2005-002822-78
• Study type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study design: Controlled: yes Randomised: yes Open: no Single blind: no Double blind: yes Parallel group: yes Cross over: yes Other: no If controlled, specify comparator, Other Medicinial Product: no Placebo: yes Other: no

Countries of recruitment

Germany

Key inclusion & exclusion criteria

Inclusion criteria:
– Molekulargenetisch gesicherte Diagnose einer spinalen Muskelatrophie (SMN-Gen)
– Schwergrad II oder III der Spinalen Muskelatrophie (freies Sitzen ist oder war möglich)
– Alter zwischen 6 (sechs Lebensjahre vollendet) und 35 Jahren
– Ausreichende Kooperationsfähigkeit für die Zielkriterien (mindestens Hauptzielkriterium)
– Vorlage der schriftlichen Einwilligung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten
nach Aufklärung

Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion criteria:
– Schwangerschaft und Stillzeit
– Frauen im gebärfähigen Alter, ohne medizinisch gesicherte Kontrazeption
– Übergewicht mit Body Mass Index > 30 Körpergewicht/m2
– Behandlung mit anderen Medikamenten mit möglichem Einfluss auf die
Hauptzielkriterien 8 Wochen vor und während der Studie
– Anamnese oder jeglicher Hinweis auf einen intrakraniellen und/oder malignen Tumor
– Schwere Grunderkrankungen der Herz-Kreislauf-Systems, der Atemwege, des
Gastro-Intestinaltrakts oder der Hypophyse, Stoffwechselerkrankungen einschl.
Diabetes mellitus
– Hypertension
– Manifester Wachstumshormonmangel
– Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem Bestandteil der Prüfmedikation
– Teilnahme an einer klinischen Prüfung innerhalb der letzten 3 Monate vor Beginn
dieser Studie, bzw. gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Prüfung
– Bekannter oder anhaltender Medikamenten-, Drogen- oder Alkoholabusus
– Geschäftsunfähiger Patient, der nicht in der Lage ist, Wesen, Bedeutung und
Tragweite der Studie zu verstehen



Age minimum:
Age maximum:
Gender:
Female: yes
Male: yes

Health Condition(s) or Problem(s) studied

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disease. Due to the genetic defect, a molecule called “spinal motor neuron” (SMN) protein is lacking, resulting in muscle weakness. In SMAs muscle weakness is found most often at the level of proximal muscles. The disease is life-threatening and chronically debilitating.

Intervention(s)

Trade Name: Norditropin SimpleXx
15 mg/ 1.5 ml solution for injection
Product Name: Norditropin SimpleXx 15 mg/1.5 ml
Product Code: GH
Pharmaceutical Form: Injection*
INN or Proposed INN: Somatropin
Other descriptive name: Norditropin SimpleXx
Concentration unit: mg/ml milligram(s)/millilitre
Concentration type: equal
Concentration number: 10-
Pharmaceutical form of the placebo: Injection*
Route of administration of the placebo: Subcutaneous use

Primary Outcome(s)

Secondary Objective: Nebenzielkriterien sind die myometrisch gemessene Muskelkrankft der unteren Extremität, funktionelle Zeittests, Lungenfunktion und Lebensqualität.

Primary end point(s): Megascore für die Muskelkraft der oberen Extremität. Gemessen wird die Ellenbogenflexion und -extension mit dem CITEC Myometer. Von jeweils drei Messungen wird der beste Wert genommen. Der Mittelwert für die beiden Muskelgruppen ergibt den Megascore.

Main Objective: Untersuchung der Effektivität und Sicherheit von Humanem Wachstumshormon bei der Behandlung der Spinalen Muskelatrophie Typ II und III. Einzelne Erfahrungsberichte von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie und Erfahrungen von Patienten mit anderen Diagnosen, die mit humanem Wachstumshormon behandelt wurden, deuten darauf hin, dass humanes Wachstumshormon möglicherweise zu einer Verbesserung der Muskelkraft und damit auch zu einer Funktionsverbesserung führen kann. In dieser placebo-kontrollierten Pilotstudie soll diese Annahme systematisch geprüft werden. Hauptzielkriterium ist die myometrisch gemessene Muskelkraft der oberen Extremität.

Secondary ID(s)

SMA-GH