Estudio multicéntrico, abierto, de acceso expandido de RAD001, en pacientes con astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo esclerosis tuberosa (TSC). ESTUDIO EFFECTS: Everolimus para acceso expandido acelerado en SEGA con TSC. - EFFECTS STUDY

• Register: EUCTR
• Last refreshed on: 14 August 2012
• Main ID: EUCTR2010-022583-13-ES
• Date of registration: 25/01/2011
• Prospective Registration: Yes
• Primary sponsor: Novartis Farmaceútica S.A.
• Public title: Estudio multicéntrico, abierto, de acceso expandido de RAD001, en pacientes con astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo esclerosis tuberosa (TSC). ESTUDIO EFFECTS: Everolimus para acceso expandido acelerado en SEGA con TSC. - EFFECTS STUDY
• Scientific title: Estudio multicéntrico, abierto, de acceso expandido de RAD001, en pacientes con astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo esclerosis tuberosa (TSC). ESTUDIO EFFECTS: Everolimus para acceso expandido acelerado en SEGA con TSC. - EFFECTS STUDY
• Date of first enrolment: 25/03/2011
• Target sample size: 250
• Recruitment status: Authorised-recruitment may be ongoing or finished
• URL: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2010-022583-13
• Study type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study design: Controlled: no Randomised: Open: Single blind: Double blind: Parallel group: Cross over: Other: If controlled, specify comparator, Other Medicinial Product: Placebo: Other:

Countries of recruitment

Czech Republic, Germany, Greece, Hungary, Italy, Spain

Key inclusion & exclusion criteria

Inclusion criteria:
Hombres o mujeres iguales o mayores a 3 años de edad
Diagnóstico clínicamente definitivo de esclerosis tuberosa según los criterios de Gomez modificados (Roach 1998, Hyman 2000, Tabla 5-1).
El diagnóstico clínicamente definitivo se define por la presencia de alguno de los siguientes criterios:
Dos criterios mayores de la Tabla 5-1
Un criterio mayor más dos criterios menores de la Tabla 5-1
Presencia de por lo menos una lesión de SEGA identificada con RM o TC (según los requisitos locales)
Nota: las lesiones de SEGA sólo se diagnostican en pacientes con TSC. Surgen en la capa subependimaria del ventrículo lateral y normalmente están localizadas cerca del agujero de Monro y aumentan homogéneamente con contraste con RM sin evidencia de edema circundante.
Las mujeres físicamente fértiles deberán presentar documentación de prueba de embarazo negativa antes de la inclusión. Las mujeres premenopáusicas sexualmente activas (y las parejas de los pacientes varones) deberán utilizar métodos anticonceptivos eficaces mientras participen en el estudio y durante hasta 8 semanas después de finalizar el tratamiento.
Consentimiento informado por escrito según las pautas locales
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion criteria:
Pacientes con cirugía requerida y planeada relacionada con el SEGA
Antecedentes de infarto de miocardio, angina o accidente cerebrovascular relacionado con aterosclerosis
Deterioro conocido de la función pulmonar (por ejemplo, FEV1 o DLCO 70% del valor pronóstico)
Anomalías hepáticas o hematológicas significativas (es decir, niveles de transaminasas > 2.5 x LSN o bilirrubina sérica > 1.5 x LSN, hemoglobina < 9 g/dL, plaquetas < 80,000/mm3, recuento de neutrófilos absoluto < 1,000/mm3).
Infección activa o en curso en el momento de la inclusión
Pacientes con hepatitis B ó C
Antecedentes previos de trasplante de órganos
Cirugía reciente (que implique la entrada en una cavidad corporal o precise suturas) dentro del mes previo a la inclusión
Uso de un fármaco en investigación dentro de los 30 días antes de la inclusión
Hiperlipidemia incontrolada: Colesterol sérico en ayunas > 300 mg/dL O >7.75 mmol/L Y triglicéridos en ayunas > 2.5 x LSN
Diabetes mellitus incontrolada definida por glucosa sérica en ayunas > 1.5 x LSN
Pacientes con diátesis hemorrágica o que reciban medicación oral antivitamina K
Creatinina sérica > 1.5 x LSN.
Cualquier condición médica severa y/o incontrolada que pudiese causar riesgos de seguridad inaceptables:
Hipercolesterolemia/hipertrigliceridemia incontrolada
Deterioro de la función gastrointestinal o enfermedad gastrointestinal que pueda alterar significativamente la absorción de la medicación del estudio (por ejemplo, enfermedad ulcerosa, náuseas incontroladas, vómitos, diarrea, síndrome de mala absorción).
Pacientes con hipersensibilidad conocida a RAD001 o a otros análogos de la rapamicina (sirolimus, temsirolimus) o a sus excipientes.
Para los fines de las evaluaciones de RM (si aplicable):
Otros implantes metálicos ferromagnéticos que no sean los aprobados como seguros para uso en el escáner de RM (por ejemplo, aparatos ortopédicos, algunos tipos de clips de aneurisma, metralla)
Pacientes que sufran claustrofobia incontrolable o que físicamente no puedan colocarse en la máquina (por ejemplo, obesidad).
Pacientes con antecedentes conocidos de seropositividad frente al VIH.
Que no puedan acudir a las visitas programadas a la clínica e incumplimiento con las visitas programadas a la clínica necesarias para monitorización, ajuste de la dosis y manejo de la toxicidad.
Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia o adultos con potencial reproductor que no utilicen métodos anticonceptivos eficaces. Si se utilizan métodos anticonceptivos de barrera, ambos sexos deberán continuar utilizándolos durante todo el estudio.


Age minimum:
Age maximum:
Gender:
Female: yes
Male: yes

Health Condition(s) or Problem(s) studied

Pacientes con astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo esclerosis tuberosa (TSC)

Intervention(s)

Product Name: everolimus
Product Code: RAD001
Pharmaceutical Form: Tablet
INN or Proposed INN: everolimus
CAS Number: 159351-69-6
Other descriptive name: EVEROLIMUS
Concentration unit: mg milligram(s)
Concentration type: equal
Concentration number: 2.5-

Primary Outcome(s)

Main Objective: Evaluar la seguridad de RAD001 en pacientes con SEGA asociado con TSC.

Primary end point(s): Acontecimientos adversos de grado 3 y 4, acontecimientos adversos graves

Secondary Objective: Evaluar la mejor tasa de respuesta global a criterio del investigador de RAD001 en pacientes con SEGA asociado con TSC.

Secondary ID(s)

2010-022583-13-DE

CRAD001MIC02