La recherche est un aspect essentiel des stratégies nationales d’amélioration de la santé. Elle relève de divers organismes publics et privés, notamment l’industrie pharmaceutique centrée sur la recherche et celle qui fabrique des médicaments vendus sans ordonnance, les universités, les établissements de recherche biomédicale, les instituts de recherche économique et sociale et les associations de consommateurs. On peut promouvoir la recherche et, dans une certaine mesure, l’orienter et la coordonner par divers moyens, notamment la stimulation intellectuelle, la concurrence scientifique et technique et des incitations financières privées ou publiques. Les mécanismes de coordination peuvent varier: conseils de recherche médicale ou sanitaire, conseils de recherche scientifique et instituts nationaux financés par des fonds publics ou privés peuvent tous contribuer à la définition des priorités. Dans le domaine pharmaceutique, deux types de recherche sont importantes: la recherche opérationnelle, d’un côté, et la recherche-développement, de l’autre.

Recherche opérationnelle

La recherche opérationnelle vise à combler certaines des nombreuses lacunes des connaissances actuelles sur les moyens optimaux de choisir, acquérir et distribuer les médicaments et sur leur utilisation par les prescripteurs et les consommateurs, elle vise aussi à trouver des solutions aux multiples problèmes rencontrés dans la mise en oeuvre des politiques pharmaceutiques nationales.

La recherche opérationnelle, qui doit déboucher sur des interventions concrètes d’un bon rapport coût/efficacité, doit venir appuyer les décisions gestionnaires. Pour être sûr que les résultats sont vraiment utilisés, il faut concevoir et mener les études en étroite collaboration avec les responsables du ministère de la santé, du programme national pour les médicaments essentiels ou d’autres programmes de lutte contre la maladie. Aussi, l’une des fonctions importantes de la politique pharmaceutique nationale est-elle d’appeler l’attention de toutes les parties intéressées sur la nécessité de mener des recherches opérationnelles en tenant compte des principaux problèmes de santé du pays. Pour établir les protocoles et interpréter les résultats, il faudra peut-être dans certains pays un financement et un appui technique extérieurs.¹¹

¹¹ Le Programme OMS d’Action pour les Médicaments essentiels a contribué à renforcer la capacité de recherche opérationnelle des pays en formant des chercheurs et en élaborant des protocoles types, par exemple sur les pratiques en matière d’injection (36), sur l’utilisation des médicaments dans la communauté (37) ainsi que dans les établissements de santé (22) et enfin sur les indicateurs pour le suivi des politiques pharmaceutiques nationales (34).

Recherche-développement

La nature et le champ de la recherche-développement sur les médicaments varient bien sûr en fonction des problèmes de santé, des domaines d’intérêt et des possibilités du pays. Il s’agit notamment de recherche fondamentale en biologie et en chimie moléculaires, en immunologie et en biotechnologie, de recherche industrielle destinée à traduire les connaissances scientifiques en techniques utiles, d’études pharmacologiques et toxicologiques et enfin d’essais cliniques et de terrain sur des médicaments et des vaccins. La politique pharmaceutique nationale peut dégager les besoins et les priorités en matière de recherche. Il faut par exemple trouver des médicaments et vaccins nouveaux plus efficaces, moins toxiques et plus stables contre les maladies existant dans le pays, y compris les “maladies orphelines” (c’est-à-dire celles qui touchent relativement peu de gens et pour lesquelles peu de médicaments sont donc en vente) ainsi que des médicaments nouveaux pour des problèmes de santé émergents comme l’infection à VIH et les infections pharmacorésistantes. La recherche sur les médicaments coûte cher et les résultats ne sont jamais acquis d’avance, de sorte qu’il faut étudier soigneusement les facteurs de coût et les méthodes de financement proposées avant de se lancer dans ce genre de recherche.

Des essais cliniques ne doivent être effectués dans les pays que s’ils sont nécessaires et s’il existe des installations scientifiques et une réglementation appropriées. Ils doivent être organisés sur la base de critères scientifiques et conduits conformément à de bonnes pratiques cliniques, après approbation de l’autorité nationale compétente (10, 38).