Liste de contrôle

Problèmes potentiels

Objectifs

Les objectifs sont-ils spécifiés dans le résumé, l'introduction ou les méthodes?

Un médicament peut n'être testé que par rapport à un placebo, ou par rapport à un médicament peu efficace, et non par rapport au médicament type ou au médicament le plus efficace de sa catégorie.

L'article donne-t-il suffisamment d'informations sur l'issue de la maladie et sur les effets du médicament étudié, de façon que le lecteur puisse juger de l'importance clinique de ces effets?

L'étude peut utiliser des critères sans intérêt clinique.

Méthodes

Un essai contrôlé randomisé a-t-il été effectué?
- meilleur schéma d'étude pour l'efficacité Une étude cas témoins a-t-elle été effectuée?
- schéma d'étude le plus courant pour l'innocuité

Le schéma d'étude peut être insuffisant pour imputer les différences observées au nouveau médicament

L'étude a-t-elle été réalisée en aveugle? Sinon, les raisons en sont-elles explicitement énoncées? et est-il tenu compte des facteurs de confusion?

Si l'étude n'est pas réalisée en aveugle pour les participants ni pour les investigateurs, cela peut conduire à des biais lors de l'interprétation des résultats.

L'article donne-t-il suffisamment d'informations sur les médicaments utilisés et sur les maladies traitées, de façon que le lecteur puisse juger de la pertinence de l'étude pour sa population de patients?

Les patients recrutés dans l'étude peuvent ne pas être représentatifs de la population qui prendra le médicament. Souvent, les sujets d'étude sont en meilleure forme, ont un diagnostic plus précis et moins de maladies concomitantes que la population qui prendra le médicament.

La taille de l'échantillon de patients suffit-elle pour détecter des différences significatives de résultats entre le groupe traité et le groupe témoin?

Le nombre de patients peut être trop faible pour que l'on soit sûr que les différences observées ne sont pas dues au hasard.

Les critères d'inclusion et d'exclusion des patients sont-ils spécifiés?
La répartition des patients a-t-elle été randomisée?
Les sujets témoins étaient-ils appropriés?

Les patients peuvent ne pas avoit été répartis par tirage au sort dans le groupe d'étude et le groupe témoin, de sorte que les sujets traités par le nouveau médicament peuvent avoir des caractéristiques différentes de ceux traités par le médicament de référence.

Le taux d'abandon des patients dans le groupe traité et le groupe témoin est-il indiqué?
Le taux est-il le même dans les deux groupes?
Sinon, une explication est-elle donnée?

Les sujets recrutés dans le groupe traité peuvent avoir quitté l'étude avant la fin, de sorte que des effets secondaires ou un manque d'efficacité n'auront pas été rapportés. Les patients ayant ressenti davantage d'effets secondaires ou une plus faible efficacité sont les plus susceptibles d'abandonner l'étude.

Combien de posologie l'étude a-t-elle comparé pour chaque médicament? Etaient-elles équivalentes?

La comparaison peut porter sur des doses fixes non équivalentes; le médicament de référence peut être sous-dosé.

Mises au point et méta-analyses (analyse globale de différentes études contrôlées randomisées)
- Quels ont été les critères utilisés pour trouver les articles?
- Comment la recherche d'articles a-t-elle été réalisée?
- Quelles ont été les bases de données utilisées, et des articles non publiés ont-ils été inclus dans l'analyse?
- L'étude décrit-elle les modalités d'évaluation de chaque étude et, le cas échéant, de réalisation de la méta-analyse?

Les mises au point et les méta-analyses peuvent être biaises en fonction des études qui y figurent ou non et des modalités d'évaluation de chaque étude. Les études donnant des résultats négatifs peuvent avoir été exclues.

Articles économiques

Tous les coûts associés au traitement, que les résultats aient été bons ou mauvais, ont-ils été mentionnés? (et non seulement les prix)

Les études économiques peuvent être biaisées si elles ne mentionnent pas tous les coûts associés au traitement, c'est-à-dire les coûts autres que celui du médicament (par exemple celui du matériel) et les coûts associés aux résultats du traitement, y compris négatifs (par exemple le coût des effets secondaires).

Les montants des coûts et bénéfices prévus ont-ils été exprimés en valeur actuelle?

Des taux d'actualisation différents pour les coûts des médicaments et les bénéfices prévus peuvent être utilisés pour améliorer artificiellement le rapport coût-efficacité d'un médicament.

Résultats

Comment les résultats du traitement ont-ils été mesurés?
Les différences observées étaient-elles dues à des différences réelles entre le groupe traité et le groupe témoin ou simplement dues au hasard du fait de la petite taille de l'échantillon ou de la sélection d'un petit sous-ensemble de patients?

La présentation et l'analyse des données peuvent induire le lecteur en erreur.
Une différence d'efficacité ne peut être évaluée que par des mesures reconnues, comme la réduction du risque en valeur relative ou absolue ou le nombre de patients devant être traités (voir section 4.4).

Pour les études économiques:

Quel type d'analyse a été réalisé? une analyse de minimisation des coûts? une analyse coût efficacité? Une analyse de sensibilité a-t-elle été réalisée?

L'évaluation économique doit être faite par des méthodes standard (voir section 4.5).

Les différences de résultats cliniques entre les groupes étaient-elles importantes, pertinentes et statistiquement significatives?

Un essai peut avoir des résultats statistiquement significatifs mais ne présentant qu'un faible intérêt du point de vue clinique.

Tous les patients recrutés dans l'étude ont-ils été pris en compte dans l'analyse? Si les patients décédés ou ayant abandonné l'étude sont exclus de l'analyse, celle-ci peut être biaisée dans le sens d'une plus grande efficacité.

Les facteurs de confusion peuvent ne pas avoir été suffisamment contrôlés de sorte que les différences observées sont dues à ces facteurs et non au nouveau médicament.

Conclusions

Les populations pour lesquelles les conclusions ont été tirées sont-elles représentées par les sujets recrutés dans l'étude?

Les conclusions peuvent être en désaccord avec les résultats ou être trop largement extrapolées.

L'article examine-t-il si les bénéfices potentiels l'emportent sur les risques potentiels? Sinon, peut-être que les bénéfices probables ne justifient pas le risque encouru.

L'innocuité est parfois peu examinée par rapport à l'efficacité.

Financement

L'article indique-t-il la façon dont l'étude a été financée?
Quelle est la réputation des auteurs, et leur position est-elle indiquée?

L'étude peut avoir été financée par un laboratoire pharmaceutique pour son propre produit; souvent, les laboratoires pharmaceutiques ne publient pas les études ayant donné des résultats négatifs.

L'étude est-elle publiée dans une revue avec comité de lecture figurant dans l'Index Medicus, qui couvre toutes les grandes revues de réputation reconnue? Les références bibliographiques sont-elles citées, et sont-elles fiables?

L'étude peut ne pas avoir été soumise à un comité de lecture mais être publiée dans un journal éphémère ou dans les comptes rendus de colloques, ou encore être publiée dans une revue dont le comité de lecture est moins strict.