Même avec une liste de médicaments idéale, il peut arriver que les médicaments du formulaire soient mal utilisés. Les directives thérapeutiques standard, ou protocoles de traitement, constituent une stratégie éprouvée de promotion de pratiques de prescription appropriées, lorsqu'elles sont associées à des stratégies éducatives visant à en encourager l'usage (Grimshaw & Russell 1993). Elles peuvent se définir comme des formules rédigées de façon systématique, destinées à aider les praticiens ou les prescripteurs à choisir le traitement approprié pour une affection déterminée (MSH 1997). Au minimum, elles devraient comporter des informations sur les aspects cliniques, les critères de diagnostic, les traitements non médicamenteux et médicamenteux (de première, deuxième et troisième intention) et les critères de recours à un spécialiste (voir section 3.4.2, étape 5). Contrairement à ce qui est souvent avancé, les directives ne contraignent pas les prescripteurs mais les conseillent, en leur laissant l'entière responsabilité du choix du traitement. Elles se bornent à définir les limites entre les normes acceptées de traitement de la maladie d'après des données cliniques attestées et la pratique qui consiste à se fier uniquement à son expérience clinique. Cette dernière pratique n'offre qu'une base scientifique limitée et est souvent sujette à des biais non perçus et à des erreurs d'interprétation susceptibles de conduire à une prise en charge coûteuse et inefficace.

Les directives thérapeutiques standard sont particulièrement utiles:

• en fournissant aux professionnels de santé des lignes directrices pour le diagnostic et le traitement de certaines affections

• en informant les nouveaux membres du personnel au sujet des normes de traitement admises

• en permettant aux prescripteurs de justifier leurs décisions de prescription prises en accord avec les directives

• en constituant une référence en matière de qualité de la prescription

• en aidant à estimer efficacement les besoins en médicaments et à fixer les priorités pour l'acquisition et le stockage des médicaments.

Mais elles peuvent être associées à divers problèmes:

• un processus de développement difficile, long, exigeant des ressources humaines et financières importantes

• la nécessité de mises à jour régulières afin d'éviter qu'elles ne deviennent obsolètes

• le risque de directives inexactes ou incomplètes donnant des informations erronées aux prescripteurs et de ce fait plus nuisibles qu'utiles.

Il convient par exemple d'éviter les pièges suivants:

• indiquer des choix de traitement qui reflètent davantage les pratiques existantes que les meilleures pratiques basées sur des données factuelles

• recommander des choix de traitement qui ne tiennent pas compte des compétences ou de l'infrastructure locales.

En Europe, on s'est beaucoup préoccupé de la qualité des directives thérapeutiques standard et il existe maintenant une tendance à les évaluer toutes selon des critères bien définis comme ceux du Scottish Intercollegiate Guideline Network (SIGN 1999) ou de l'Appraisal of Guidelines for Research and Evaluation in Europe (AGREE) (Biomed 2000). Etant donné l'importance des directives dans la surveillance et la promotion de l'usage rationnel des médicaments, les CPT doivent s'attacher à établir de telles directives et à en promouvoir l'utilisation. Mais comme il est très difficile d'élaborer et de mettre en œuvre des directives de bonne qualité, le CPT doit faire porter ses efforts sur les affections les plus courantes, les plus importantes sur le plan clinique ou les plus coûteuses parmi celles qui sont traitées à l'hôpital. Il pourra également élaborer en priorité des directives thérapeutiques standard pour les affections dont le traitement est souvent insuffisant ou représente un gaspillage de ressources.

3.4.1 Elaboration, adaptation ou adoption de directives thérapeutiques standard

Les directives thérapeutiques standard peuvent aller de protocoles couvrant les maladies couramment vues dans les établissements de soins de santé primaires jusqu'à ceux qui sont applicables à des maladies vues uniquement dans les grands centres médicaux et les hôpitaux tertiaires. Un recueil de directives peut ne porter que sur quelques affections ou au contraire sur un grand nombre. Le CPT peut préparer de nouvelles directives depuis le début, activité longue et difficile qui peut convenir pour de grands hôpitaux. Il peut aussi adapter des directives nationales ou des directives en usage dans d'autres hôpitaux pour produire une version locale, ou simplement préconiser l'utilisation de directives déjà publiées par d'autres groupes.

L'adaptation ou l'adoption de directives existantes est plus facile et peut particulièrement convenir aux petits hôpitaux dont le CPT manque d'expérience. Certaines directives sont disponibles gratuitement sur Internet, par exemple celles de l'Afrique du Sud (Essential Drugs Programme South Africa 1998) et de l'Australie (Therapeutic Guidelines Ltd 2000). L'élaboration et la publication des propres directives de l'hôpital peut favoriser leur acceptation par le personnel, qui se sentira davantage impliqué. Le CPT devra cependant se demander si cet avantage est suffisant pour justifier le supplément de travail que cela exige.

Quelle que soit l'option retenue, le CPT devra:

• documenter son choix et le porter à la connaissance de l'ensemble du personnel de santé, en indiquant les raisons qui l'ont motivé

• assurer que les directives thérapeutiques standard élaborées, adaptées ou adoptées sont en accord avec les directives nationales et avec celles des programmes nationaux (par exemple sur les infections sexuellement transmissibles, le VIH/SIDA, le paludisme, les maladies diarrhéiques, la tuberculose et les infections respiratoires aiguës)

• assurer que tous les prescripteurs disposent de leur propre exemplaire des directives; le CPT peut pour cela financer la publication d'un manuel de directives et en donner un exemplaire à chaque prescripteur pour son usage personnel, plutôt que d'attendre des prescripteurs qu'ils achètent leur exemplaire

• prévoir des activités de révision et de mise à jour de toutes les directives élaborées

• informer l'ensemble des prescripteurs sur l'utilisation des directives

• assurer le suivi et le retour d'information en ce qui concerne l'application des directives par les prescripteurs (voir sections 6.3, 6.5 et 7.3.2).

3.4.2 Etapes de l'élaboration et de la mise en œuvre des directives thérapeutiques standard

La crédibilité, la reconnaissance et au final l'utilisation des directives seront meilleures si le processus d'élaboration fait appel aux données de la médecine factuelle, est mené avec la participation des usagers, est bien documenté et reconnaît la contribution de chacun. Il est important de donner des informations sur les contributeurs de façon que les prescripteurs puissent s'assurer que les auteurs des directives ne sont pas impliqués dans des conflits d'intérêts, par exemple en raison d'intérêts commerciaux avec un fabricant ou un distributeur local. La procédure peut comporter les étapes ci-dessous.

ÉTAPE 1 Identifier le groupe de travail chargé d'adapter ou d'élaborer les directives thérapeutiques standard de l'hôpital

Le CPT peut charger un ou deux de ses membres, un groupe de travail ou un sous-comité de la préparation du projet de directives, de la recherche documentaire et du rapport sur l'état d'avancement du projet. Quelles que soient les personnes choisies, il importe que le personnel de tous les services de l'hôpital, y compris de médecine interne, de pharmacie clinique et de pharmacologie, soit encouragé à formuler des remarques sur le projet. Il doit pour cela pouvoir accéder à la documentation qui servira de base aux décisions du CPT. Les hôpitaux qui ne disposent pas de suffisamment d'experts des diverses spécialités devront faire appel à un groupe externe de consultants pour les aider à élaborer, adapter et mettre à jour leurs directives thérapeutiques standard.

ÉTAPE 2 Etablir un plan d'ensemble pour l'élaboration et la mise en œuvre des directives

Il ne suffit pas d'identifier un groupe de travail et des experts. Le CPT doit se mettre d'accord pour désigner par écrit la personne qui sera chargée de rédiger le projet de directives, celle qui l'examinera et celle qui le finalisera. Il devra également se mettre d'accord sur la présentation des directives, sur le type d'informations qui y figureront et sur un budget. Il est inutile de consacrer d'importants efforts à la préparation de directives thérapeutiques qui ne seront pas suivies par les prescripteurs ni soutenues par l'administration de l'hôpital (qui peut par exemple les distribuer ou les inclure dans les programmes de formation à l'embauche ou en cours d'emploi); il faudra donc établir un plan et un budget à ce stade pour la publication, la diffusion et la mise en œuvre des directives (voir étape 7).

ÉTAPE 3 Identifier les maladies pour lesquelles des directives thérapeutiques sont nécessaires

Il sera demandé à chaque service hospitalier d'indiquer quelles sont les maladies les plus courantes dans sa spécialité, pour les patients ambulatoires et les malades hospitalisés. Les listes de maladies établies par les divers services seront rassemblées et les maladies seront classées en fonction de leur prévalence, de leur gravité, de leur impact sur l'état général de santé de la population et du coût de leur traitement à l'hôpital. Certaines maladies, comme les maladies de la peau, contribuent de façon importante au nombre de patients traités et aux dépenses pharmaceutiques, mais n'entraînent que peu de morbidité et de mortalité. Dans certaines circonstances, le CPT peut décider de ne pas retenir l'ensemble des maladies et problèmes courants mais de n'en sélectionner que quelques-uns:

• lorsque les pratiques diffèrent et qu'il existe des problèmes connus d'utilisation inappropriée des médicaments

• lorsque les maladies et problèmes ne sont pas couverts par d'autres directives thérapeutiques publiées

• lorsqu'il s'agit d'affections dont le traitement est coûteux ou comporte l'utilisation de substances dangereuses, par exemple les cancers traités par des agents cytotoxiques ou le diabète traité par l'insuline.

ÉTAPE 4 Déterminer le traitement approprié

Cette étape est cruciale pour l'élaboration de nouvelles directives thérapeutiques standard. Les experts et les spécialistes devront examiner la documentation sur le traitement approprié de chaque maladie ou affection et parvenir à un consensus basé dans la mesure du possible sur des données factuelles. Il est important que les directives élaborées par le CPT soient en accord avec les directives nationales, et les protocoles recommandés devront:

• envisager des traitements non médicamenteux

• utiliser le moins de médicaments possible

• choisir les traitements ayant le meilleur rapport coût-efficacité

• n'utiliser que des médicaments approuvés figurant sur la liste du formulaire (bien que cette liste puisse devoir être modifiée suite à l'examen de la documentation)

• identifier des médicaments pour le traitement de première, deuxième et si nécessaire troisième intention

• déterminer la dose et la durée du traitement, les contre-indications et les effets secondaires pour tous les médicaments recommandés

• tenir compte:

- du nombre actuel de prescripteurs (et de leurs compétences en matière de diagnostic)
- de l'équipement de l'hôpital et de ses capacités de surveillance
- de la disponibilité du médicament de choix sur le marché, à un coût accessible.

ÉTAPE 5 Déterminer quelles sont les informations à faire figurer dans les directives

Le choix de la quantité d'informations à faire figurer dans les directives devra être soigneusement réfléchi. Le prescripteur utilisera plus facilement un livre de petit format tenant dans sa poche qu'un volumineux ouvrage détaillé qui restera à la bibliothèque. Il est toujours important d'indiquer de façon claire et concise les signes cliniques et les symptômes, les critères de diagnostic, les médicaments avec leur posologie, mais les autres informations peuvent être omises. En revanche, le lecteur sera renvoyé à des directives et publications plus détaillées, qui devront être consultables à la bibliothèque de l'hôpital ou dans le service ou le bureau d'information pharmaceutique. Les informations qui peuvent figurer dans les directives thérapeutiques standard de l'hôpital sont:

• l'affection, son histoire naturelle et ses critères de diagnostic, notamment les signes et symptômes et les examens de laboratoire

• l'objectif du traitement, par exemple l'élimination de Plasmodium d'un frottis sanguin, la négativation des frottis chez un patient atteint de tuberculose à frottis positif

• le traitement non médicamenteux

• le médicament de choix pour la maladie ou l'affection considérée

• les médicaments de deuxième et de troisième intention, avec leurs indications

• des informations relatives à la prescription: posologie (dose et durée du traitement), contre-indications, effets secondaires, mises en garde, toxicité et interactions médicamenteuses

• les critères de recours à un spécialiste

• les informations à donner au patient

• le coût du traitement, en particulier si des alternatives sont proposées.

ÉTAPE 6 Rédiger un projet de directives pour commentaires et essai pilote

Les directives thérapeutiques standard suscitent des avis très variés, en particulier chez les prescripteurs, qui risquent de ne guère les utiliser sauf s'ils ont été impliqués dans leur élaboration et si un consensus a été obtenu au moment de la rédaction. Le projet de directives devra donc être largement diffusé et les commentaires devront être pris en compte. Pour recueillir des commentaires constructifs, il peut être utile de demander des réponses structurées, par exemple:

• ce qui doit être changé et de quelle façon
• les motifs du changement demandé, avec justification et données à l'appui.

Une fois l'accord obtenu sur le contenu des directives, un projet sera soumis à un essai pilote destiné à déterminer si le document est clair, facile à comprendre et si les informations qu'il contient sont exactes. Le format du document, la présentation des informations et la mise en page peuvent influer sur la lisibilité et l'utilisation du document. On peut communiquer le projet de document à plusieurs prescripteurs et vérifier s'ils sont capables de l'utiliser.

ÉTAPE 7 Mettre les directives en œuvre: publication, lancement, diffusion, formation et supervision

Une fois le projet final approuvé par le CPT, il peut être publié et distribué aux membres du personnel. La distribution devra s'accompagner d'un lancement officiel et d'une formation initiale à l'utilisation des directives, en insistant sur leur importance. Ensuite on organisera une formation en cours d'emploi, et on surveillera et supervisera l'application des directives (voir chapitres 6 et 7). Comme pour le formulaire, les directives thérapeutiques standard seront davantage appliquées si elles sont publiées dans un format de poche et sont largement distribuées, dans l'idéal à tous les prescripteurs. L'utilisation des directives sera également favorisée si les médicaments mentionnés dans les directives correspondent à ceux de la liste du formulaire.

ÉTAPE 8 Tenir les directives à jour

Les traitements peuvent changer rapidement, par exemple avec l'émergence de nouveaux médicaments ou les modifications du tableau de la résistance aux antimicrobiens. Par conséquent, les directives thérapeutiques standard doivent être régulièrement mises à jour en examinant les profils locaux de sensibilité aux antimicrobiens et en consultant d'autres sources de données factuelles (manuels reconnus, bulletins pharmaceutiques et revues médicales réputées). Les experts et spécialistes de l'hôpital devront se tenir au courant des développements actuels dans le domaine du médicament et informer le CPT de tout fait intéressant. Lorsque le CPT a reçu et approuvé suffisamment de demandes de révision des traitements, les directives peuvent être mises à jour. Dans l'intervalle entre deux mises à jour, les informations peuvent être diffusées au moyen de circulaires ou de bulletins d'information. Si les directives ne sont pas mises à jour régulièrement (tous les deux à trois ans) en s'appuyant sur des sources de données que l'ensemble du personnel de santé juge acceptables, elles perdront rapidement leur crédibilité.