Les économistes cherchent à synthétiser tous les effets d’un médicament dans un seul indicateur, condition indispensable pour calculer un ratio. Il existe trois méthodes (9) pour mesurer ces effets: l’efficacité (les effets sont mesurés directement par des grandeurs naturelles, telles que l’espérance de vie gagnée), les avantages (les effets sont traduits en unité monétaire) et l’utilité (les effets sont mesurés en termes de bien-être et de qualité de la vie).

L’utilisation des méthodes coût-avantage et coût-utilité pour établir un classement unique des médicaments est difficile parce que les médicaments ont des visées thérapeutiques de nature différente. Les limites intrinsèques de ces méthodes font qu’elles ne sont pas utiles pour classer tous les médicaments entre eux; elles sont davantage adaptées à l’évaluation d’un nouveau médicament en le comparant à un médicament existant, c’est-à-dire à des choix faits entre des médicaments à visée thérapeutique relativement proche. Même dans ce cas, il est plus simple de mesurer les effets par une grandeur naturelle qui traduit l’objectif visé: la méthode coût-efficacité.

Pour classer l’ensemble des médicaments, on peut comparer leurs effets thérapeutiques. Si les médicaments ont des effets complètement différents, un critère économique n’est pas pertinent; d’autres critères sont à utiliser, comme la nature des effets thérapeutiques. Si les médicaments ont des effets semblables, on peut utiliser le critère coût-efficacité. Si les médicaments ont des effets identiques ou presque, on utilise alors le seul critère du coût.

Classification des médicaments en fonction de leurs effets

Les objectifs nationaux de santé assignés à la sélection des médicaments ne sont pas toujours définis de façon précise; en fait, le moment du choix des médicaments prioritaires peut être l’occasion de les concrétiser. On peut établir ainsi la liste des médicaments dont il ne faut jamais manquer dans une bonne gestion pharmaceutique. La classification la plus connue dans cette perspective est la classification VEN (vital, essentiel, non-essentiel)¹ (2). Elle organise l’approvisionnement en priorité selon le critère du risque vital.

¹ Voir la note à la page 1.

Les médicaments Vitaux sont ceux qui peuvent sauver des vies, ceux dont le traitement ne doit pas être arrêté, ou ceux qui font partie de la sélection de base des services de santé. Les médicaments Essentiels (au sens de la classification VEN) sont efficaces contre des formes de maladies moins graves mais néanmoins répandues. Quant aux médicaments Non-essentiels, ils sont utilisés pour des maladies bénignes ou sont d’une efficacité douteuse ou d’un coût élevé pour des avantages thérapeutiques marginaux.

On peut aussi classer les médicaments selon d’autres objectifs, par exemple: maîtriser des épidémies comme le choléra ou le paludisme; assurer les soins d’urgence dans un hôpital; satisfaire les besoins d’une catégorie particulière de la population, comme les pauvres ou les handicapés; ou encore créer un fonds renouvelable d’approvisionnement.

Pour atteindre ces divers objectifs, il faudra peut-être utiliser des médicaments dont les priorités seront différentes. Lorsque les ressources financières sont limitées, le choix entre les différents objectifs de santé sera fonction du type de politique de santé que le pays veut suivre.

La sélection suppose que l’utilisation de chaque médicament soit identifiée de façon précise: un médicament coûteux peut en effet être vital pour une utilisation donnée et être retenu à ce titre; il peut en même temps être non-essentiel pour une autre utilisation et être exclu pour celle-ci. Il en résulte que la sélection des médicaments ne se limite pas à établir une liste, elle consiste aussi à permettre leur utilisation rationnelle; elle doit également conduire à la quantification.

Effets semblables: le critère coût-efficacité

Quand on compare des médicaments ayant des effets semblables, on retient cet effet comme mesure de leur efficacité. Le critère retenu pour mesurer l’efficacité varie selon les cas: cela peut être la réduction de la mortalité (années de vie gagnées ou nombre de décès évités), ou l’absence de maladie (nombre d’années de vie en bonne santé gagnées par le traitement ou nombre de cas guéris), ou encore des paramètres biologiques favorables (réduction de l’hypertension artérielle, augmentation du nombre de leucocytes).

Le critère d’efficience permet de classer des médicaments qui visent des effets semblables, selon l’ordre du rapport entre le coût du traitement et l’indicateur d’efficacité retenu. Mais l’utilisation pratique de ce critère rencontre nombre de difficultés.

Les études publiées ne portent que sur un nombre limité de médicaments, qui sont en général coûteux et présentent un intérêt essentiellement pour les pays développés.

Les résultats de ces études publiées ne sont pas toujours fiables, car les méthodes ne sont pas normalisées et souvent ne sont pas vérifiables (10, 11). Les résultats sont parfois très sensibles aux hypothèses de calcul, au point que des résultats contradictoires peuvent être obtenus selon l’hypothèse de départ (12).

Les résultats peuvent varier aussi selon le pays où les données de base sont prises: d’une part, la structure des coûts varie beaucoup entre les pays développés et les pays en développement; d’autre part, l’efficacité d’un médicament dans une population tient à de nombreux facteurs, par exemple, au système de santé où il est utilisé.

Les résultats de ces études posent donc de nombreuses questions. Plutôt que d’effectuer des études interdépendantes complexes et coûteuses ou simplement d’accepter des études publiées, il est en général préférable d’organiser une consultation de professionnels qui permet de trouver un consensus sur la sélection à effectuer. Cette consultation peut faire référence à la nature des effets recherchés et à l’efficience des médicaments, sans qu’il soit pour autant besoin de mesurer cette efficience de façon très précise. On trouvera au tableau 3 une hiérarchie des critères de sélection qui se fonde sur la classification VEN.

Il ne suffit pas de choisir les médicaments uniquement d’après leur coût; à quel niveau de coût et d’efficacité séparer ceux qui sont retenus et ceux qui sont écartés? Ce niveau est établi de façon relativement empirique en utilisant des critères multiples: les pathologies présentes dans le pays, la disponibilité en compétences et moyens techniques, le niveau des ressources financières disponibles pour l’acquisition, la production des médicaments dans le pays, etc. L’utilisation de ces critères dépend des objectifs des listes sélectives de médicaments et du contexte de leur utilisation.

Tableau 3. Hiérarchie des critères de sélection sur la base de la classification VEN