Tous les médicaments, y inclus les médicaments essentiels, peuvent être utilisés de manière irrationnelle. L'usage irrationnel des médicaments est répandu, tant dans les pays en développement que dans les pays industrialisés, et il se rencontre dans les établissements de santé des secteurs public et privé et à domicile. Une partie du bénéfice procuré par une sélection, des achats et une distribution efficaces peut se perdre si les médicaments sont prescrits de manière irrationnelle ou si le malade ne respecte pas le traitement.

L'usage irrationnel des médicaments a des conséquences sur le plan médical et économique. Du point de vue médical, un traitement inapproprié peut entraîner des souffrances inutiles et la mort, des maladies iatrogènes et des hospitalisations, et une aggravation de la résistance antimicrobienne. L'usage irrationnel des médicaments entame également la confiance du public dans le système de soins de santé et fait chuter les taux de fréquentation des services curatifs et préventifs. Sur le plan économique, l'usage irrationnel des médicaments entraîne un énorme gaspillage des ressources et une pénurie de médicaments essentiels dans d'autres domaines où ils pourraient être nécessaires.