L'efficacité d'un médicament ou d'un appareil constitue l'un des critères permettant d'obtenir une autorisation de mise sur le marché et cette efficacité est contrôlée au cours de la procédure d'homologation. Diverses procédures peuvent être utilisées pour différentes catégories de médicaments (par exemple pour les produits génériques ou les nouvelles entités chimiques).

Examen et approbation de produits contenant des entités chimiques utilisées depuis longtemps

En ce qui concerne les produits indiqués pour des usages courants et contenant des ingrédients classiques (ce qui est le cas de la plupart des médicaments essentiels génériques), il n'est habituellement pas nécessaire de ré-évaluer l'efficacité et l'innocuité des ingrédients actifs. Des études cliniques nationales distinctes ne devraient normalement pas être requises. L'accent doit être mis sur l'examen d'autres facteurs, tels que la présentation, la biodisponibilité (dans les cas où ceci est indiqué) et la qualité du produit, ainsi que l'exactitude de l'information jointe au produit. Les instructions concernant les documents requis pour la constitution d'une demande d'homologation et pour le processus d'homologation d'un produit figurent dans la publication de l'OMS: Homologation des médicaments multisources (génériques): lignes directrices concernant les critères d'homologation.⁵⁴

Examen et approbation de produits contenant de nouvelles entités chimiques

Une information considérablement plus étoffée est exigée à l'appui d'une demande de mise sur le marché d'une nouvelle substance pharmaceutique afin de garantir l'efficacité et l'innocuité de celle-ci. La documentation exigée comportera notamment des rapports détaillés sur les propriétés chimiques et pharmacologiques, des données toxicologiques, les résultats d'études génésiques et tératologiques menées sur des animaux et des examens cliniques. Les petites autorités de réglementation ne devront délivrer qu'avec prudence des autorisations de mise sur le marché de produits nouvellement mis au point: il est en effet peu probable qu'elles aient les moyens d'entreprendre les évaluations multidisciplinaires exigées pour ces produits par les grandes autorités très évoluées, ou encore d'assurer le suivi des résultats de l'utilisation du produit dans le cadre d'une surveillance postcommercialisation. En général, il est conseillé aux autorités de réglementation de petite taille disposant de ressources limitées d'attendre que l'information ait été soumise et évaluée ailleurs avant d'autoriser l'usage d'un tel produit.

Évaluation des médicaments traditionnels et des médicaments à base de plantes

L'utilisation des médicaments traditionnels et des médicaments à base de plantes peut être améliorée à l'aide d'une réglementation adaptée²⁵ et d'une meilleure évaluation de leur innocuité et de leur efficacité. L'OMS s'emploie à recenser et rassembler tous les documents publiés sur la pharmacologie et l'usage clinique des médicaments traditionnels et à base de plantes communément utilisés.²⁴ Cette information peut apporter une aide dans le cadre des efforts pour intégrer les médicaments traditionnels et les médicaments à base de plantes dans les systèmes de santé nationaux.

Autorisation de procéder à des essais cliniques

Une autorité de réglementation pharmaceutique est parfois amenée à examiner une demande d'autorisation de procéder à des essais cliniques d'un médicament non homologué pour le traitement d'une maladie dont la prévalence est élevée au niveau local. En prévision d'une telle éventualité, le système d'homologation doit comporter une disposition permettant l'importation des produits nécessaires, sous réserve que ceux-ci satisfassent aux contrôles appropriés. De tels essais ne peuvent avoir lieu qu'une fois obtenu l'accord officiel de l'autorité d'homologation compétente. En outre, des garanties doivent être obtenues que les essais seront menés en conformité avec les principes énoncés dans la Déclaration d'Helsinki de l'Association médicale mondiale et avec ceux du Conseil des Organisations internationales des Sciences médicales.⁵⁵ Il existe une prise de conscience croissante qu'il est contraire à l'éthique de mener des essais cliniques pour mettre au point des traitements que les sujets sur lesquels les études sont conduites n'auront jamais les moyens financiers de poursuivre une fois que les essais seront achevés.⁵⁶ L'amendement apporté à la Déclaration d'Helsinki au cours de l'année 2000 a en partie été motivé par des préoccupations de ce type⁵⁷ (voir également le Chapitre 10).