Les essais cliniques doivent être menés conformément à un protocole écrit, approuvé et signé par l’investigateur et le promoteur. Toute modification ultérieure doit être approuvée et signée dans les mêmes conditions par l’investigateur et le promoteur et jointe au protocole sous la forme d’un amendement.

Le protocole, ses appendices et la documentation connexe doivent définir le but de l’essai et les procédures à utiliser, les raisons pour lesquelles l’essai doit être entrepris sur des sujets humains, la nature et la gravité des risques connus, les groupes au sein desquels il est proposé de choisir les sujets et les moyens prévus pour s’assurer que ceux-ci seront suffisamment informés avant de donner leur consentement. Les autres points importants à inclure dans un protocole d’essai clinique sont énumérés à l’appendice 2.

Le protocole, ses appendices et la documentation connexe doivent être évalués des points de vue scientifique et éthique par un ou plusieurs (si la législation et la réglementation locale l’exigent) organismes convenablement constitués, indépendants du ou des investigateurs et du promoteur (commission interne, comité d’évaluation par les pairs, comité d’éthique, organisme de réglementation pharmaceutique, etc.).