L’intégrité scientifique d’un essai clinique et la crédibilité des données obtenues dépendent en premier lieu de la conception de l’étude. Dans le cas d’essais comparatifs, le protocole doit donc:

- justifier à priori la différence entre les traitements que l’essai a pour objet de détecter et sa capacité statistique à détecter cette différence, compte tenu des résultats cliniques et scientifiques obtenus et de leur évaluation par des spécialistes de la signification clinique des différences statistiques;

- indiquer les mesures prévues pour éviter les erreurs systématiques, notamment lors de la sélection des patients et éventuellement de la randomisation.