Dans le cas d'une substance pharmaceutique nouvelle, des informations beaucoup plus détaillées seront exigées à l'appui de la demande d'autorisation de mise sur le marché pour apporter les assurances d'efficacité, d'innocuité et de qualité voulues. En particulier, des dossiers détaillés seront exigés en ce qui concerne:

a) les données chimiques (structure, propriétés physiques, synthèse, spécifications, impuretés, stabilité);

b) les propriétés pharmacologiques (chez l'animal et chez l'homme);

c) les données toxicologiques (études à court et à long terme chez l'animal, y compris des études de cancérogénicité);

d) l'étude des effets sur la reproduction chez l'animal;

e) les études cliniques.

Les petits organismes de réglementation doivent se montrer très prudents avant de délivrer des autorisations de mise sur le marché pour des produits nouveaux car ils n'ont pas les moyens d'entreprendre l'évaluation pluridisciplinaire que leur appliquerait un organisme de plus haut niveau, ni d'en contrôler les effets lors de l'administration en clientèle, au moyen d'un système de pharmacovigilance.

D'une manière générale, il est recommandé à un petit organisme d'attendre que ces renseignements aient été réunis et évalués ailleurs avant d'autoriser la mise sur le marché d'un tel produit.

Dans le cas des produits destinés exclusivement au traitement d'une maladie parasitaire tropicale, une grande partie de ces données devront être accumulées dans des pays qui disposent de ressources limitées. Ceux-ci peuvent dans ce cas faire appel à l'Organisation mondiale de la Santé pour lui demander un avis. Une fois que la décision a été prise d'autoriser la mise sur le marché d'un tel produit, l'organisme chargé de la réglementation et le fabricant ont pour charge de veiller à ce qu'un mécanisme de surveillance soit mis en place pour déceler toute réaction inattendue. Ils devront se mettre d'accord à l'avance sur un plan mutuellement acceptable de pharmacovigilance, qui sera l'une des conditions d'octroi de l'autorisation de mise sur le marché du produit.