Ces vingt dernières années, on a assisté à une véritable explosion du nombre de médicaments commercialisés et il existe aujourd'hui plus de 100 000 spécialités sur le marché mondial. Les laboratoires pharmaceutiques conduisent des activités de recherche et développement de médicaments non seulement dan un but de traitement et de prévention des maladies, mais également dans le but de réaliser d'importants bénéfices. Pour que le public ait accès à un nombre convenable de médicaments qui soient efficaces, sans danger, de la qualité souhaitée et de coût raisonnable, le comité pharmaceutique et thérapeutique (CPT) doit procéder selon des étapes bien définies pour évaluer les médicaments et sélectionner les plus appropriés parmi le vaste choix de produits disponibles.

Les nouveaux médicaments devront être évalués selon leur efficacité, leur innocuité, leur qualité et leur coût. L'efficacité ne peut être évaluée que par un examen critique de la littérature. L'innocuité doit être également évaluée par un examen critique de la littérature et par un examen des données de la pharmacovigilance (section 5.4). La qualité (section 5.3) et le coût (section 4.5) varieront selon les conditions locales mais même dans ce cas les publications internationales peuvent donner des renseignements sur certains points particuliers. Par exemple, on sait que la biodisponibilité des associations d'antituberculeux est problématique et, dans les pays en développement, de nombreux fabricants n'ont pas les moyens de la tester. L'International price indicator guide publié par Management Sciences for Health (site Internet: http://www.msh.org) fournit des comparaisons internationales de coût pour la plupart des médicaments de la liste modèle OMS des médicaments essentiels (OMS 2002a), ce qui aide à déterminer si le prix de certains médicaments est justifié. Enfin, pour estimer dans quelle mesure les qualités d'un médicament en justifient le coût (rapport coût-efficacité), on n'a souvent pas d'autre moyen que de procéder à l'examen critique des données pharmacoéconomiques. Comme une grande partie des données publiées sont difficiles à interpréter et souvent biaisées, les analyses coût-efficacité et coût-bénéfice ne peuvent en général être réalisées que par des experts au niveau national.