El propósito de estas Pautas para la Buena Práctica Clínica (BPC) en Ensayos con Productos Farmacéuticos es establecer normas aplicables en todo el mundo para la realización de investigaciones biomédicas de ese tipo en seres humanos. Se basan en disposiciones ya promulgadas en varios países, como Australia, Canadá, los países de la Comunidad Europea, los Estados Unidos de América, Japón y países nórdicos (Dinamarca, Finlandia, Islandia, Noruega, Suecia). Estas disposiciones inevitablemente varían algo en cuanto a su contenido y énfasis, pero todas concuerdan con respecto a los requisitos que se deben cumplir y los principios que se aplicarán como base para asegurar la integridad científica y ética de los ensayos clínicos. De hecho, han proporcionado una base oficial para el reconocimiento mutuo de los datos clínicos generados en los respectivos países. Al formular estas Pautas como un instrumento administrativo práctico para los Estados Miembros de la OMS, se ha tenido cuidado de asegurar que sean compatibles con las disposiciones nacionales y de otro tipo ya existentes. Se espera, mediante otras consultas, buscar la aceptación oficial de las Pautas por los Estados Miembros como contribución para la armonización de las normas nacionales y para facilitar el movimiento internacional de los productos farmacéuticos. No obstante, en modo alguno se pretende desafiar o sustituir las normas o requisitos ya existentes en los países. El objetivo es proporcionar un modelo complementario que se pueda aplicar en todo el mundo. En aquellos países donde no existan reglamentos o requisitos nacionales o éstos necesiten ser complementados, los funcionarios pertinentes pueden instaurar o adoptar estas Pautas, en parte o en su totalidad, como base para la realización de ensayos clínicos.

Las Pautas están dirigidas no sólo a los investigadores sino también a los comités de ética para la revisión, los fabricantes de productos farmacéuticos y otros patrocinadores de la investigación, y los organismos de reglamentación farmacéutica. Al constituir una base para lograr la integridad científica y ética de la investigación que involucra a sujetos humanos y para generar observaciones válidas y documentación sólida de los resultados, estas Pautas no sólo sirven a los intereses de las partes activamente involucradas en el proceso de la investigación, sino que también protegen los derechos y la seguridad de los sujetos, incluidos los pacientes, y aseguran que las investigaciones están orientadas a promover objetivos de salud pública.

Se pretende que las Pautas se apliquen específicamente durante todas las etapas del desarrollo de medicamentos, tanto antes como después del registro y la comercialización de los productos, pero también son aplicables, en todo o en parte, a la investigación médica en general. También constituirán un elemento para que los editores determinen la aceptabilidad de informes sobre investigaciones presentados para su publicación y, específicamente, de cualquier estudio que pudiera influir en el empleo o en los términos de registro de un producto farmacéutico. Además, proporcionan un instrumento educativo con el cual deben familiarizarse todos los que intervienen en las investigaciones biomédicas y, en particular, todos los médicos recién egresados.