Es función de los gobiernos proporcionar el marco legal para los ensayos clínicos. El propósito será doble: (i) proteger la seguridad y los derechos de los sujetos que participan en un ensayo, y (ii) asegurar que los ensayos están diseñados en forma adecuada para alcanzar objetivos científicamente sólidos. Estos propósitos se pueden lograr con varios medios, incluyendo la especificación de la competencia del investigador y el requisito de la revisión y aprobación del protocolo por comités científicos y/o éticos pertinentes. Los organismos de reglamentación farmacéutica tendrán la misión de examinar los protocolos y, cuando sea necesario para proteger la seguridad de los sujetos, exigir revisiones del protocolo y/o la terminación anticipada de los ensayos.

Los reglamentos deben tener en cuenta las inspecciones sobre el terreno de la calidad y la fiabilidad de los datos obtenidos, con el debido respeto a su carácter confidencial.