Todos los medicamentos, incluidos los medicamentos esenciales, se pueden emplear de manera irracional. El uso irracional está extendido tanto en países en desarrollo como en países industrializados; se produce en centros de salud públicos y privados y en el hogar. Muchos de los beneficios de una selección, una adquisición y una distribución eficientes se pueden perder a causa de la prescripción irracional y la falta de observancia del tratamiento por parte del paciente.

El uso irracional de medicamentos tiene consecuencias tanto médicas como económicas. En el plano médico, un tratamiento inadecuado puede ser causa de sufrimiento innecesario y muerte, provocar enfermedades iatrogénicas y hospitalizaciones, y aumentar la resistencia antimicrobiana. También afecta negativamente a la confianza de la población en el sistema sanitario y a los índices de demanda de los servicios curativos y preventivos. En el plano económico, el uso irracional de medicamentos genera un enorme despilfarro de recursos y favorece la falta de disponibilidad de medicamentos esenciales en áreas donde pueden ser necesarios.