Il faut disposer d'un cadre législatif pour mettre en œuvre et assurer l'application des divers éléments d'une politique pharmaceutique nationale, et pour réglementer les activités des divers acteurs des secteurs public et privé. La circulation dans un pays de produits de qualité médiocre et inefficaces ou contenant des ingrédients nocifs a des répercussions sur la santé de la population et sur l'économie nationale. L'absence de législation et de réglementation relatives à d'autres aspects des produits pharmaceutiques, tels que le financement, l'approvisionnement et l'usage des médicaments, est préjudiciable à l'efficacité économique des prestations des soins santé.

Deux types de cadre législatif sont applicables aux produits pharmaceutiques. Les lois sont votées par les organes législatifs du pays et sont formulées en termes généraux de manière à répondre aux besoins présents et à venir. La réglementation permet aux pouvoirs publics d'énoncer de manière plus détaillée comment les lois doivent être interprétées et comment elles seront mises en œuvre et appliquées. La réglementation peut être modifiée plus facilement que les lois, et offre la souplesse nécessaire à un environnement en évolution. Dans certains pays, pour qu'une réglementation entre en vigueur, il suffit qu'elle soit approuvée par un ministre ou un directeur de département ministériel.

La législation et la réglementation garantissent que les responsabilités, compétences, droits et rôles de chaque acteur sont définis et reconnus (notamment ceux des médecins, des pharmaciens et de l'autorité de réglementation pharmaceutique). Elles fournissent également une base juridique rendant possible les mesures de contrôle réglementaires d'activités telles que la fabrication, l'importation, l'exportation, la mise sur le marché, la prescription, la délivrance et la distribution des médicaments, ainsi que l'application de ces lois et réglementations.

L'objectif de la législation est donc identique à celui de la politique pharmaceutique: garantir que seuls des médicaments de qualité, efficaces et sans danger sont produits, importés et distribués, que ces médicaments sont disponibles, et qu'ils sont gérés et utilisés de manière appropriée.