Aucun système de santé au monde n'offre un accès illimité à tous les médicaments. La sélection rationnelle des médicaments essentiels est l'un des principes de base d'une politique pharmaceutique nationale. Elle guide les choix thérapeutiques, la formation professionnelle, l'information du public, le financement et l'approvisionnement. Il s'agit d'un concept global qui peut être appliqué à n'importe quel pays, tant dans le secteur public que privé et aux différents niveaux du système de soins.

Les recommandations thérapeutiques nationales sont définies par l'OMS comme des recommandations scientifiques élaborées systématiquement pour aider les professionnels de santé à prendre des décisions en toute connaissance de cause quant aux interventions sanitaires. Elles sont généralement utilisées pour conseiller aux praticiens la conduite à tenir avec leurs patients.

Des listes nationales de médicaments essentiels devraient être élaborées pour les différents niveaux de soins et sur la base des recommandations de traitement type pour les maladies et affections communes à traiter à chaque niveau. La sélection attentive des médicaments essentiels est la première étape pour garantir l'accès à ceux-ci.

L'usage rationnel des médicaments essentiels est l'une des principales activités des agents de santé comme des patients. Il faut un personnel de santé formé, motivé et disposant de matériel diagnostique pour garantir un traitement sûr et efficace, en réduisant les risques et le gaspillage liés à la prescription et l'usage irrationnels des médicaments.