En todos los ensayos clínicos se deben aplicar las directrices éticas internacionales para la investigación biomédica con seres humanos (véase el anexo VI). Un comité de ética debe examinar cada uno de los ensayos conforme a las pautas de cada una de las instituciones.

Siempre que sea procedente, se debe facilitar un tratamiento de rescate a los pacientes en un ensayo clínico que entrañe la utilización de un placebo o un tratamiento cuyos resultados aún no hayan demostrado su eficacia. La utilización de un tratamiento de rescate puede ser una medición secundaria del resultado.

En algunos países y hospitales, se plantean cuestiones éticas que limitan la utilización de los ensayos clínicos. En algunos casos, la utilización de un placebo es incluso ilegal, en particular en el caso de pacientes que padezcan determinadas enfermedades, como el cáncer. Así pues, los ensayos clínicos se deben realizar siempre en el marco de la legislación vigente en un país o estado determinados.