Les Lignes directrices internationales relatives aux aspects éthiques de la recherche biomédicale sur des sujets humains publiées par le Conseil des Organisations internationales des Sciences médicales (CIOMS)⁶ doivent être appliquées lors de chaque essai clinique. Un comité d'éthique créé conformément au règlement de chaque institution doit évaluer chaque essai (voir annexe VI).

S'il y a lieu, on peut prévoir un traitement de secours pour les patients qui participent à un essai clinique avec placebo ou traitement n'ayant pas fait ses preuves. Le recours au traitement de secours peut être en soi un critère secondaire.

Dans certains pays et dans certains hôpitaux, les essais cliniques sont limités pour des raisons éthiques. Il existe des cas où même l'utilisation d'un placebo est interdite, surtout lorsqu'il s'agit de patients souffrant de maladies comme le cancer. Par conséquent, les essais cliniques doivent toujours être menés conformément aux lois en vigueur dans le pays.