Principes méthodologiques généraux pour la recherche et l'évaluation relatives à la médecine traditionnelle
(2000; 87 pages) [English] [Spanish] View the PDF document
Table of Contents
View the documentRemerciements
View the documentAvant-propos
Open this folder and view contentsIntroduction
Open this folder and view contents1. Médicaments à base de plantes: méthodes de recherche et d'évaluation
Open this folder and view contents2. Thérapies traditionnelles: méthodes de recherche et d'évaluation
Close this folder3. Recherche clinique
View the document3.1. Eléments d'appréciation
View the document3.2. Analyse documentaire
View the document3.3. Choix de la conception de l'étude
Open this folder and view contents4. Autres questions et considérations
View the documentOuvrages de références cités
Open this folder and view contentsAnnexes
View the documentAnnexe X. Liste des participants à la Consultation de l'OMS sur les méthodologies de recherche et d'évaluation concernant la médecine traditionnelle
 

3.3. Choix de la conception de l'étude

Conception de l'étude

La recherche clinique visant à évaluer la médecine traditionnelle doit incorporer les concepts classiques de conception de la recherche comme les essais comparatifs randomisés ou d'autres types d'essais cliniques comme les études d'observation. La directive de la Food and Drug Administration des Etats-Unis intitulée Directive pour l'industrie: données scientifiques à l'appui des effets bénéfiques pour la santé revendiqués pour les aliments et les suppléments nutritionnels, qui présente plusieurs types d'essais cliniques, pourra être consultée utilement (voir annexe VII). La Ligne directrice relative aux bonnes pratiques cliniques de la Conférence internationale sur l'harmonisation des exigences techniques relatives à l'homologation des produits pharmaceutiques à usage humain (voir annexe VIII) ainsi que les lignes directrices officielles d'autres institutions gouvernementales (comme celles qui figurent à l'annexe V) sont également riches en enseignements pour la conception de la recherche clinique.

Selon ce que l'on cherche à évaluer, les concepts classiques de conception d'une étude peuvent être difficiles à appliquer quand il s'agit de recherche clinique concernant divers systèmes et pratiques de médecine traditionnelle (voir section 3.1). De ce fait, le choix de la conception doit être examiné au cas par cas avec des tradipraticiens chevronnés. Il existe toute une gamme de conceptions pour la recherche clinique qui conviennent à l'évaluation de la médecine traditionnelle (voir annexe VII), à savoir:

«Cas unique»

Les conceptions de ce type ont l'avantage de pouvoir être adaptées aux besoins cliniques du patient et à l'approche thérapeutique du praticien, mais présentent des limites du fait que l'on ne peut généraliser leurs résultats à d'autres patients. Elles conviennent à l'élaboration d'hypothèses de recherche, à la vérification de ces hypothèses dans la pratique clinique journalière et au perfectionnement des techniques cliniques. Les «cas uniques» utilisant un protocole commun - à condition que le protocole puisse être suivi systématiquement - devraient être préconisés pour la recherche menée en collaboration par des praticiens appartenant à des cultures différentes. Les «cas uniques» peuvent, par exemple, évaluer l'efficacité de diverses méthodes spécialisées d'acupuncture chez des patients ayant des traits individuels différents. Dans les «cas uniques», le patient est son propre témoin. Le traitement est randomisé pour le patient, plutôt que le patient pour le traitement.

«Black-box»

On peut évaluer la médecine traditionnelle selon le mode «black-box», c'est-à-dire que le traitement et toutes ses composantes sont appliqués comme ils le seraient dans une situation clinique ordinaire. Dans ce type d'étude aucune des composantes du traitement n'est isolée ou étudiée séparément. Ainsi, l'efficacité de la médecine traditionnelle peut être déterminée soit dans son propre cadre théorique, soit dans celui de la médecine conventionnelle.

Etudes ethnographiques

Les études ethnographiques qui documentent le contexte socioculturel d'où émane une pratique traditionnelle peuvent être utiles lorsque l'on ne dispose pas d'écrits scientifiques ou d'autres documents. Ces études ainsi que d'autres études qualitatives peuvent fournir des données à partir desquelles on pourra formuler des hypothèses qui donneront lieu à de nouvelles recherches.

Etudes d'observation

Les études d'observation recueillent les résultats d'un traitement thérapeutique ou prophylactique dans des conditions ordinaires. La caractéristique de ces études est qu'elles cherchent, dans la mesure du possible, à ne pas influencer la relation médecin-patient pour ce qui est des indications thérapeutiques, du choix du traitement et de son application. Ces études peuvent être menées avec ou sans groupe témoin. Les détails spécifiques de l'étude (durée et minutie de l'examen des patients, nombre de patients examinés, par exemple) et les méthodes préconisées (par exemple, enregistrement et évaluation des données) doivent être adaptées à l'objet de la recherche (par exemple, innocuité ou posologie appropriée). Les études d'observation présentent des avantages précis lorsqu'il s'agit d'examiner certains aspects de l'innocuité de la pratique clinique. Par contre, lorsqu'il s'agit de prouver l'efficacité, leur intérêt est limité à cause du biais de sélection possible. Néanmoins, le niveau de preuve de l'efficacité de la médecine traditionnelle peut être augmenté considérablement par des études d'observation bien conçues.

Critères de jugement de l'étude

Il est essentiel que les critères de jugement soient appropriés à l'objet de la recherche. Les critères peuvent être quantitatifs et qualitatifs; primaires et/ou secondaires; généraux et/ou très spécifiques.

Sélection des sujets

Il est essentiel que l'échantillon représente la population cible à laquelle les résultats seront généralisés. Si l'on souhaite publier les résultats de l'étude, les sujets doivent être décrits clairement en termes traditionnels et conventionnels. La fiabilité des critères de catégorisation et de diagnostic utilisés pour l'étude doit être examinée et déclarée. La provenance des sujets ainsi que les modalités du processus de recrutement doivent être décrites minutieusement. Les critères d'inclusion et d'exclusion doivent être décrits dans le détail et justifiés. Tout biais possible dans la sélection et le recrutement des patients doit être exclu. Les investigateurs doivent être conscients de toutes les erreurs susceptibles de se produire lorsque l'on étudie la médecine traditionnelle hors contexte et sans se référer aux théories et concepts traditionnels.

Pour les techniques qui sont fonction de la compétence des praticiens, la recherche doit être effectuée par plus d'un praticien afin que les résultats puissent être généralisés.

Taille de l'échantillon

Dans une étude, le nombre des patients doit permettre de déterminer les différences importantes sur le plan clinique des groupes étudiés. S'agissant de la conception de l'étude, les méthodes statistiques utilisées doivent être appropriées à l'analyse des résultats.

Groupes témoins

Un essai clinique comparatif bien mené peut fournir suffisamment de preuves pour établir une relation entre le recours aux médicaments à base de plantes ou aux thérapies traditionnelles et la prévention, le diagnostic, l'amélioration de l'état du malade ou le traitement de la maladie, à condition d'être étayé par les résultats d'études d'observation ou d'études mécanistes.

Pour procéder à un essai comparatif randomisé, on doit avoir un ou plusieurs groupes témoins. Le choix des groupes témoins dépend des objectifs de l'étude. Pour l'évaluation de la médecine traditionnelle, il convient d'utiliser un groupe témoin parallèle qui recevra au choix (ordre non prioritaire):

♦ un traitement reconnu,
♦ pas de traitement,
♦ le même traitement, mais avec un dosage différent,
♦ un traitement factice ou un placebo,
♦ un traitement complet,
♦ un traitement minimal ou
♦ un traitement autre.


Différents groupes témoins peuvent être utilisés dans les essais cliniques pour répondre à différentes questions. Quand cela est possible, il est souhaitable d'utiliser un placebo pour obtenir la preuve d'une meilleure qualité: en effet, ce type d'essai a pour but de mettre en évidence le fait que le traitement en question est meilleur que le traitement témoin et non pas sa valeur en soi. Il permet ainsi aux chercheurs de faire la distinction entre les effets spécifiques et non spécifiques du traitement afin de déterminer si les coûts, risques et efforts supplémentaires qu'il comporte valent la peine. Il est également important de comprendre le mécanisme d'un traitement. Cela est vrai de l'évaluation de tous les médicaments. Loin d'être uniquement intéressants sur le plan théorique, les essais à placebo ont une valeur pratique, notamment pour le développement de nouveaux traitements à partir de thérapies traditionnelles. Dans certains cas, toutefois, il n'est pas possible de mener des essais contrôlés avec placebo (voir la sous-section relative aux essais cliniques au chapitre 1).

Il est préférable de comparer un médicament à base de plantes à la fois à un traitement bien établi et à un autre groupe témoin (de la liste des groupes témoins) pour déterminer l'utilité du médicament par rapport à la meilleure pratique en vigueur.

Un problème particulier de la recherche clinique en médecine traditionnelle est le traitement conventionnel simultané des patients (les cancéreux, par exemple). La suppression du traitement conventionnel n'est pas toujours possible sur le plan éthique. Dans ces cas, la recherche peut axer ses efforts sur les effets complémentaires de la médecine traditionnelle. La recherche portant sur l'association médecine traditionnelle et médecine conventionnelle doit toujours étudier les interactions thérapeutiques possibles ainsi que les effets secondaires (voir ci-dessus à la section 3.3 la conception «black-box»).

Randomisation

La randomisation a permis de faire des progrès remarquables dans la constitution de groupes comparables pour évaluer les interventions thérapeutiques. Il est essentiel d'éliminer dans la mesure du possible diverses erreurs systématiques connues voire inconnues. Néanmoins, il existe de nombreuses situations où la randomisation est impossible ou inacceptable sur le plan éthique. Le meilleur moyen de résoudre ce problème est de choisir judicieusement le traitement témoin.

Essai en aveugle

Les essais en aveugle sont une composante essentielle de l'évaluation classique des interventions thérapeutiques. Toutefois, lorsqu'il s'agit d'évaluer l'efficacité des thérapies traditionnelles (comme la thérapie physique, les méthodes chirurgicales, l'acupuncture et la thérapie manuelle), il peut s'avérer difficile voire impossible de faire en sorte que l'investigateur ignore le traitement que les patients reçoivent. Il est essentiel de noter cet élément dans l'évaluation de la validité d'une étude et de s'assurer que ce type d'appréciation de la validité soit toujours appliqué indifféremment à tous les systèmes de médecine conventionnelle et traditionnelle.

Pour l'évaluation en aveugle des médicaments à base de plantes, il faut adopter la même approche que pour les médicaments conventionnels, c'est-à-dire utiliser des formules actives et témoin ayant la même couleur, le même goût et le même poids. Si toutefois le médicament à base de plantes ne peut être administré sous une forme normalisée prédéterminée, on ne pourra procéder à un essai en aveugle. Il est également difficile d'appliquer ce type d'essai à la plupart des thérapies traditionnelles. Il n'en reste pas moins qu'il est important de réduire tout biais introduit par des essais qui ne sont pas conduits à l'aveugle en soumettant les principaux résultats de l'étude à un essai en aveugle.

Evaluation de la qualité de vie

La médecine traditionnelle est utilisée non seulement pour prévenir, diagnostiquer, améliorer et traiter les maladies, mais aussi pour maintenir les personnes en santé et améliorer leur qualité de vie. La médecine traditionnelle peut ne pas guérir certaines maladies comme le cancer et le SIDA, mais elle peut aider à améliorer la qualité de vie de ceux qui en souffrent. Le manuel de l'utilisateur concernant l'évaluation de la qualité de vie (WHOQOL User Manual), élaboré par le Programme Santé mentale de l'OMS, est un document qui peut être utilisé pour évaluer les résultats de la recherche clinique sur les médicaments à base de plantes et les thérapies traditionnelles (voir annexe IX).

Autres questions relatives aux interventions thérapeutiques

Tant les protocoles d'étude pour l'évaluation de la médecine traditionnelle que les lettres de soumission de l'étude pour publication ou pour obtenir l'approbation des autorités sanitaires doivent contenir les informations suivantes:

♦ Description de l'intervention thérapeutique;

♦ Raisons pour lesquelles l'intervention a été préconisée;

♦ Justification du choix des résultats de l'étude;

♦ Description des critères de jugement de l'étude, y compris un examen de la validité et de la fiabilité de ces critères;

♦ Protocole général définissant la façon de mesurer les différents paramètres (y compris quand et comment);

♦ Définition claire des critères attendus sur lesquels repose la méthode statistique.


Il faut également faire état de ce qui suit:

♦ Le type d'intervention doit être clairement défini. Pour les traitements ayant recours à des médicaments à base de plantes, il faut inclure par exemple des informations sur la composition et la fabrication des produits finis. Pour les thérapies traditionnelles, il faut décrire l'équipement et le matériel utilisés.

♦ La formation, les compétences et l'expérience des tradipraticiens doivent être prises en compte. Il convient de traiter des questions concernant la variabilité du traitement dispensé par un même praticien (variable intra-praticien) et par des groupes de praticiens (variable inter-praticien). Dans l'idéal, le diagnostic du praticien doit être fiable.

♦ Dans les cas où le cadre est une composante importante du traitement, il faut en décrire les aspects essentiels.

♦ La dose, la fréquence et la durée d'un traitement doivent être décrits intégralement. Dans les thérapies traditionnelles, le terme «dose» désigne divers attributs liés à chaque épisode de la thérapie et pouvant différer considérablement d'un système traditionnel à l'autre. En acupuncture, par exemple, on entend par «dose» la force d'une manipulation, la durée de chaque épisode du traitement, la durée d'application des aiguilles, le nombre de fois qu'un procédé est répété, le nombre d'aiguilles utilisées, la profondeur d'insertion, la sensation provoquée, les éléments de toute stimulation électrique, notamment le stimulus, la fréquence, l'intensité, etc. La dose utilisée dans une étude doit s'inspirer de la documentation pertinente et de l'expérience des tradipraticiens.

♦ La durée du suivi doit être clairement énoncée et doit correspondre au traitement entrepris. Pour les patients souffrant de douleurs aiguës, le suivi doit s'effectuer dans les 24 heures qui suivent le traitement. Pour les patients souffrant de douleurs chroniques, un suivi sur plusieurs mois (3-6 mois, par exemple) est souhaitable.

♦ L'élément temps doit être évalué et noté. La conception de l'étude doit tenir compte des variations saisonnières qui jouent un rôle dans certains systèmes traditionnels. Elle doit également prévoir un laps de temps suffisant pour que le traitement fasse effet. Le nombre de traitements devant être donnés dans une période de temps déterminée doit également être clairement indiqué.


On trouvera un exemple utile des données requises dans la Directive tripartite harmonisée de l'ICH: ligne directrice relative aux bonnes pratiques cliniques émise par la Conférence internationale sur l'harmonisation des exigences techniques relatives à l'homologation des produits pharmaceutiques à usage humain (voir annexe VIII).

 

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