Unités d’échantillonnage et unités d’analyse

Les études de l’utilisation des médicaments reposent parfois sur des unités d’analyse incorrectes. Les échantillons tirés pour une étude des pratiques de prescription dans un groupe de centres de santé peuvent être envisagés sous diverses formes:

• régions ou sites - un échantillon peut inclure différentes régions ou districts ou, à l’intérieur d’une même région, des zones urbaines, péri-urbaines et rurales;

• services de santé - il est possible de constituer un échantillon de plusieurs services de santé du même type, ou de différents types de services, par exemple, consultations externes des hôpitaux, polycliniques et centres de santé;

• agents de santé - il sera dans certains cas possible de relever l’identité et les qualifications des personnels (médecins, infirmières et autres personnels paramédicaux, pharmaciens) ayant pris en charge les patients de l’échantillon et d’examiner les différences propres aux agents de santé dans les traitements prescrits;

• consultations - les données sur les consultations sont recueillies dans les différents services de santé de l’échantillon, puis étudiées globalement.

Pourquoi ces distinctions sont-elles importantes? L’une des difficultés de la constitution d’un échantillon est qu’il faut décider combien de régions et de services de santé y faire figurer et combien de consultations prendre en compte pour chaque prescripteur dans chaque service. Dans beaucoup d’études sur l’utilisation des médicaments, l’unité d’échantillonnage primaire est le service de santé. En d’autres termes, les services de santé sont les premières unités sélectionnées au hasard au sein d’un groupe plus vaste. Toutefois, les résultats ne peuvent alors être présentés avec la consultation comme unité d’analyse, les résultats étant de simples pourcentages ou moyennes calculés à partir de l’échantillon de consultations tiré à partir des différents services, car l’on négligerait alors le fait que l’échantillonnage a eu lieu à deux niveaux (services de santé et consultations) et que des différences réelles peuvent exister dans un service de santé. Les méthodes d’échantillonnage et d’analyse des données recommandées ici tentent de remédier à ce problème.

Pour des raisons théoriques et pratiques, le service de santé est l’unité de base des recherches sur l’utilisation des médicaments. De nombreux éléments des schémas de distribution et d’utilisation des produits pharmaceutiques varient au niveau des services de santé, c’est à dire entre les services, de sorte que l’échantillon devrait en compter le plus grand nombre possible. Toutefois, cette solution, qui entraine des frais supplémentaires de transport et de logement, est généralement plus coûteuse que celle qui consiste à multiplier le nombre des consultations au sein d’un même service. Il faut donc constituer un échantillon suffisamment grand pour obtenir des réponses fiables aux principales questions posées, mais aussi regroupant le nombre le plus restreint possible de régions et de services.

Principes directeurs à suivre pour déterminer la taille de l’échantillon

Sur quelles bases déterminer le nombre de régions, de services et de consultations à inclure dans l’échantillon? Les grands principes qui ont inspiré les recommandations présentées ici sont les suivants:

• Chaque agent de santé travaille en général de la même façon dans le temps, de sorte qu’un échantillon tiré à un moment précis fournira pour l’essentiel les mêmes résultats qu’un échantillon couvrant une période plus longue.

• A l’intérieur d’un même service, il est préférable de ne pas tenir compte des différences entre les catégories de prescripteurs (médecins, personnels paramédicaux) pour l’échantillonnage comme pour l’analyse des données, à moins que l’objectif ne soit d’étudier ou de superviser les pratiques des différents prescripteurs.

• Le but d’une étude sur l’utilisation des médicaments devrait être de mesurer des indicateurs exprimés en pourcentages résumant les valeurs correspondantes pour l’ensemble de l’échantillon avec un intervalle de confiance à 95% de plus ou moins 7,5%.

• Une étude sur les différents services de santé devrait mesurer des indicateurs en pourcentages spécifiques des services avec un intervalle de confiance à 95% de plus ou moins 10%.

• A partir d’un certain nombre de consultations, le fait d’ajouter de nouvelles consultations à l’échantillon au sein d’un même service ne fournit que très peu de renseignements nouveaux. En revanche, accroître le nombre des services figurant dans l’échantillon est un moyen beaucoup plus efficace d’obtenir des estimations plus précises et plus fiables de l’ensemble des pratiques en matière de prescription.

• Il faudrait que l’étude soit conçue de façon que la collecte des données dans un même service puisse être faite en un seul jour par une équipe de deux chercheurs.

Recommandations sur la taille de l’échantillon

Enquêtes sur les pratiques thérapeutiques en vigueur

Il faudrait étudier au moins 600 consultations, et plus si possible, dans le cadre d’une enquête transversale. Si l’échantillon comprend, comme cela est recommandé, 20 services de santé, cela revient à environ 30 consultations par service. Si les services sont moins nombreux, on sélectionnera dans chacun un plus grand nombre de cas pour atteindre le minimum de 600 consultations. Chaque fois que possible, on recueillera des données rétrospectives pour l’année écoulée pour mesurer les indicateurs de la prescription des médicaments. En l’absence d’archives ou de certains éléments clés, on procédera à une étude prospective en étant bien conscient des inconvénients éventuels de cette méthode. Les indicateurs des soins aux malades et des services de santé sont toujours établis sur la base de données prospectives.

Comparaisons entre des services ou prescripteurs individuels

Lorsque l’on cherchera à faire des comparaisons entre différents services ou prescripteurs, il faudra étudier plus de 30 consultations par service ou par prescripteur (au moins 100) pour avoir une estimation plus fiable des schémas de prescription au sein du service. Si possible, on utilisera des données rétrospectives. S’il s’agit de comparer des groupes de services, il conviendra de retenir au moins 10 services pour chaque groupe.

Surveillance et supervision périodiques

Des indicateurs appliqués à des services ou prescripteurs individuels peuvent être utilisés à des fins de surveillance à la condition qu’ils soient régulièrement mesurés. On peut aussi chercher à identifier les services ou prescripteurs qui s’écartent d’une norme pour un ou plusieurs indicateurs. Dans ce cas, le nombre des consultations étudiées à un moment donné peut être beaucoup plus faible, la taille de l’échantillon dépendant du degré d’exactitude nécessaire. Les principes fondamentaux de cette méthode “d’échantillonnage par lots pour l’assurance de la qualité” sont exposés à l’Annexe 4. On utilisera en général des données prospectives pour ce type de surveillance mais si elles sont de bonne qualité, on pourra également avoir recours à des données rétrospectives.

Evaluation de l’impact d’une intervention

Des études consécutives peuvent être faites pour mesurer les modifications apportées à telle ou telle pratique à la suite d’une intervention. Elles doivent cependant être conçues de telle sorte que la réponse à l’intervention puisse être distinguée de modifications qui se seraient produites de toute façon. L’important, lorsque l’on conçoit ce type d’étude, est de pouvoir comparer les changements survenus dans le groupe visé par l’intervention et les changements (ou l’absence de changements) survenus dans un groupe témoin. Sinon, il serait impossible de savoir si c’est l’intervention qui a été à l’origine des changements observés.

Il est important que le processus de collecte des données soit absolument identique pour le groupe visé par l’intervention et le groupe témoin. Si des données de base sont recueillies sur le groupe avant l’intervention, il faudra alors faire exactement de même pour le groupe témoin. Inversement, si les relevés rétrospectifs sont de bonne qualité dans les services visés par l’intervention et les services témoins, des données couvrant les périodes avant et après l’intervention pourront être recueillies en une seule séance à la fin de la période d’observation. On évitera ainsi que les changements observés dans les groupes étudiés ne résultent de changements apportés au système de collecte des données ou ne tiennent au fait que les agents de santé avaient conscience d’être observés.

Sans être absolument identiques, les tailles des groupes visés par l’intervention et des groupes témoins devraient néanmoins être semblables, tant du point de vue du nombre des services que de celui des consultations par service. Pour que les conclusions tirées des différences observées soient raisonnablement exactes, on compte en général au moins 10 services dans chaque groupe et 20 pour des comparaisons plus fiables encore. Le meilleur moyen de se renseigner sur les prescriptions est de recueillir des données rétrospectives après la fin de l’intervention, lorsque son impact s’est normalement fait sentir. En cas d’études prospectives, on procédera exactement de la même façon dans les groupes visés par l’intervention et les groupes témoins afin d’éliminer les biais pouvant résulter du processus d’observation.